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노바티스 SMA 유전자치료제 美서 우선 심사
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노바티스 SMA 유전자치료제 美서 우선 심사
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2018.12.04 06:11
  • 댓글 0
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승인신청 접수...내년 5월에 결정

미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 척수성 근위축증(SMA, Spinal muscular atrophy) 유전자 치료제 졸젠스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec-xxxx)를 우선 심사하기로 했다.

노바티스는 FDA가 제1형 척수성 근위축증 치료를 위한 유전자 대체 치료제 졸젠스마에 대한 생물학적제제 허가신청을 접수했다고 3일 발표했다.

AVXS-101이라는 명칭으로 알려졌던 졸젠스마는 치료 옵션이 제한적인 치명적인 신경근육질환인 제1형 척수성 근위축증의 유전적인 근본 원인을 치료하기 위해 만들어졌다.

FDA는 졸젠스마를 혁신치료제로 지정한 바 있으며 이번에 우선 심사 대상으로 지정했다. 우선 심사 지정에 따라 승인 여부는 내년 5월에 결정될 예정이다.

척수성 근위축증은 SMN1 유전자의 결함이나 결손으로 인해 발생한다. 기능적인 SMN1 유전자가 없을 경우 호흡, 삼킴, 말하기, 걷기 같은 근육 기능을 위한 운동 신경세포를 급격히 잃게 된다.

1회 주입하는 유전자 치료제는 결손된 SMN1 유전자를 SMN 단백질을 만드는 기능적인 카피로 대체해 운동 신경세포 기능과 생존을 향상시킨다.

START라는 임상시험에서는 졸젠스마를 주입받은 15명의 환자 모두 24개월째 생존했으며 지속적인 인공호흡이 필요하지 않은 것으로 나타났다. 예정된 치료 용량을 주입받은 12명 중 11명은 도움을 받지 않고 앉을 수 있었다.

START 시험의 장기 추적관찰 연구에 등록된 환자들에서는 발달상의 운동 이정표들이 유지되는 것으로 관찰되고 있다. 가장 흔한 부작용으로는 간 효소 수치 증가가 보고됐다.

졸젠스마는 일본과 유럽에서 각각 SAKIGAKE, PRIME(PRIority MEdicines)으로 지정됐다. 일본 규제당국의 결정은 내년 상반기, 유럽 규제당국의 결정은 내년 중반기 안에 나올 것으로 예상되고 있다.

노바티스의 자회사 아벡시스(AveXis)의 데이비드 레논 사장은 “병을 치유할 가능성이 있는 1회 투여하는 치료제의 도입에 따라 의료시스템이 유전질환을 앓는 환자에 대한 진단, 치료, 돌봄, 연관 비용을 관리하는 방법을 재고할 필요가 있다”고 말했다.

외신 보도에 따르면 졸젠스마의 가격은 환자 1명당 400만~500만 달러로 정해져 가장 고가의 치료제 중 하나가 될 것으로 추정되고 있다.

 


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