유럽 집행위원회가 샤이어(Shire)의 유전성 혈관부종(HAE) 예방적 치료제 타크자이로(Takhzyro, 라나델루맙)를 승인했다.
글로벌 생명공학기업 샤이어는 유럽 집행위원회가 타크자이로 피하주사를 12세 이상의 유전성 혈관부종 환자에서 재발성 발작의 일상적 예방 용도로 판매를 허가했다고 30일 발표했다.
타크자이로는 유전성 혈관부종 환자에서 조절되지 않는 효소인 혈장 칼리크레인 활성을 저해하고 발작 예방을 돕는 동종계열 최초의 완전 인간 단일클론항체 의약품이다.
유전성 혈관부종은 치명적일 수 있는 희귀한 유전질환으로, 다양한 신체 부위에서 재발성 부종 발작을 유발할 수 있다.
타크자이로의 권장 시작 용량은 라나델루맙 300mg을 2주마다 1회 피하 투여하는 것이다. 타크자이로는 반감기가 약 2주이며 자가투여할 수 있다.
치료를 통해 안정적으로 발작을 경험하지 않은 환자의 경우 300mg을 4주마다 투여하는 용량이 고려될 수 있다.
이 승인은 최근 미국의사협회지(JAMA)에 게재된 임상 3상 HELP 연구 자료를 근거로 이뤄졌다. 이 연구의 일차 평가변수는 26주의 연구 기간 동안 연구자에 의해 확인된 유전성 혈관부종 발작 횟수였다.
타크자이로는 300mg을 2주마다 투여했을 때 월 평균 유전성 혈관부종 발작 횟수를 위약에 비해 87% 감소시킨 것으로 나타났다. 4주마다 투여했을 때는 위약에 비해 73% 감소시켰다.
또한 타크자이로 치료군은 모든 이차 효능 평가변수에서 위약군에 비해 통계적으로 유의한 발작 발생률 감소를 경험한 것으로 입증됐다.
타크자이로 300mg을 2주마다 투여받은 환자군은 위약군에 비해 중등도에서 중증의 발작이 83% 감소, 치료가 필요한 발작이 87% 감소, 14~182일 동안 발작률이 89% 감소한 것으로 관찰됐다.
전체 연구 기간 동안 발작을 경험하지 않은 환자 비율은 타크자이로를 2주마다 투여받은 환자군이 44%, 위약군이 2%로 확인됐다.
안정 상태(70~182일) 동안 발작을 경험하지 않은 환자 비율은 각각 77%와 3%였다. 타크자이로 300mg을 2주마다 투여받은 환자군 중 81%는 삶의 질이 임상적으로 의미 있게 개선된 것으로 관찰됐으며 이에 비해 위약군은 37%로 집계됐다.
샤이어 연구개발부 총괄 안드레아스 부쉬 부사장은 “유럽 승인을 획득해 기쁘다. 유전성 혈관부종 환자는 질병 부담이 일상생활에 큰 영향을 미칠 수 있다"면서 "타크자이로를 통해 유전성 혈관부종 치료 방식을 변화시킬 수 있는 혁신적인 치료제를 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.
타크자이로는 올해 8월에 미국에서 유전성 혈관부종 발작 예방을 위한 치료제로 승인된 바 있다.
