미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 카탈리스트 파마슈티컬스(Catalyst Pharmaceuticals)의 희귀 자가면역질환 치료제 퍼댑스(Firdapse, 아미팜프리딘)를 승인했다.
FDA는 퍼댑스 정제를 성인 람베르트-이튼 근무력 증후군(LEMS, Lambert-Eaton myasthenic syndrome) 치료제로 승인했다고 28일 발표했다.
람베르트-이튼 근무력 증후군은 신경과 근육 간의 연결에 영향을 미치는 희귀 자가면역질환이다. FDA가 LEMS 치료제를 승인한 것은 이번이 처음이다.
FDA는 우선 심사 절차를 통해 퍼댑스를 심사했다. 앞서 FDA는 퍼댑스를 혁신치료제와 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
FDA 의약품평가연구센터 신경계제품부 책임자 빌리 던은 “오래전부터 이 희귀질환에 대한 치료 수요가 있어왔다"면서 "LEMS 환자들은 일상 활동에서 종종 큰 어려움을 유발할 수 있는 약화와 피로를 겪는다”고 설명했다.
LEMS 환자에서는 체내 면역체계가 신경근접합부를 공격하고 근육세포에 신호를 보내는 신경세포의 능력을 방해한다.
LEMS는 다른 자가면역질환들과 연관이 있을 수 있지만 소세포폐암 같은 암 환자에서 더 흔하며 암보다 먼저 진단되거나 동시에 진단된다. 전 세계에서 LEMS 발생률은 100만 명당 3명꼴로 추산된다.
퍼댑스의 효능은 성인 LEMS 환자 64명을 대상으로 실시된 임상시험 2건에서 평가됐다. 두 연구에서는 정량적 중증근무력증 점수와 피험자의 전반적 인상이 측정됐다. 퍼댑스로 치료를 받은 환자군은 위약군에 비해 더 큰 유익성을 경험한 것으로 나타났다.
가장 흔한 부작용으로는 이상감각, 상기도감염, 복통, 구역, 설사, 두통, 간효소 수치 증가, 등 통증, 고혈압, 근육 경련 등이 보고됐으며, 발작 이력이 없는 환자에서 발작이 관찰됐다.
FDA는 발진, 두드러기, 가려움증, 발열, 종창, 호흡곤란 같은 과민반응 징후가 있을 경우 즉시 의료진에 알려야 한다고 강조했다.
퍼댑스는 유럽에서는 2010년에 승인됐으며 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)에 의해 판매되고 있다.
