바이엘이 유럽에서 혈우병 A 치료제 지비(Jivi, BAY94-9027) 승인을 획득했다.
바이엘은 유럽 집행위원회가 지비를 이전에 치료 받은 12세 이상 혈우병 A 환자를 위한 출혈 치료요법 및 예방요법으로 승인했다고 27일 발표했다.
지비는 재조합 제8혈액응고인자(FVIII) 대체요법제로, 혈우병 A 환자에서 감소됐거나 없는 8인자를 대체한다.
8인자 대체요법은 혈우병 A 환자의 출혈 중단 또는 예방을 위한 표준요법이다. 지비는 예방요법 시 환자의 임상적 특성에 따라 5일마다 또는 7일마다 또는 주 2회 투여할 수 있다.
이 승인은 PROTECT VIII라는 임상시험에서 나온 결과를 근거로 이뤄졌다. 이 임상시험에서 지비는 12세 이상의 청소년 및 성인 중증 혈우병 A 환자를 위한 예방요법, 보충요법, 수술 전후 관리요법으로 평가됐다.
연구 결과 지비를 이용해 주 1회 치료 받은 참가자 중 74%와 5일마다 치료 받은 모든 참가자들(100%)이 우수한 출혈 예방 상태에 도달한 것으로 입증됐다.
주 1회 요법을 받은 환자들의 연간 출혈빈도(ABR)는 0.96이었으며, 절반 정도는 출혈을 경험하지 않았다. 지비 예방요법과 보충요법 모두 내약성이 양호한 것으로 관찰됐다.
지비의 우수한 안전성 및 효능 프로파일은 PROTECT VIII 연구와 연장 연구들을 통해 5년 이상 유지되는 것으로 확인됐다. PROTECT VIII 연장 연구에서 전체 ABR은 본 연구에 비해 감소했다. 항체가 발생하거나 안전성 문제가 발생한 환자는 발견되지 않았다.
이탈리아 밀라노 마조레 종합병원의 엘레나 산타고스티노 박사는 “주입 빈도는 혈우병 A 환자에게 중요한 문제 중 하나”라며 “지비가 우수한 출혈 예방 효과를 유지하면서 이러한 수요를 해결할 수 있다고 믿고 있다”고 말했다.
그러면서 “환자 및 환자 가족들은 혈액에서 더 오랜 기간 동안 FVIII 수치를 유지시키면서 우수한 출혈 예방 효과를 제공하는 치료제를 통해 출혈 예방에 대한 확신을 가질 수 있으며 더 다양한 활동을 더 오랜 시간 동안 함께 할 수 있다”고 설명했다.
지비는 미국에서 올해 8월, 일본에서 올해 9월에 승인됐다. 지비는 바이엘의 혈우병 포트폴리오에서 3번째 혈우병 A 치료제다.
