일본 아스텔라스제약이 미국 생명공학기업 유벤타스 테라퓨틱스(Juventas Therapeutics)와 유전자 치료제에 대한 라이선스 계약을 맺었다.
아스텔라스와 유벤타스는 유벤타스의 주요 제품 후보물질 JVS-100과 관련해 중국을 제외한 전 세계 내 옵션 및 라이선스에 대한 독점적인 계약을 체결했다고 22일 발표했다.
JVS-100은 자연적으로 발생하며 내생적 조직 복구 경로를 활성화하는 신호전달 단백질인 SDF-1(stromal cell-derived factor-1)을 발현하는 비-바이러스성 유전자 치료제다.
아스텔라스는 이 계약을 통해 임상 2a상 시험 단계까지 JVS-100에 대한 연구와 개발을 진행할 수 있는 라이선스를 획득했으며, 이후 추가적인 개발 및 상업화를 위해 JVS-100을 매입할 수 있는 옵션을 확보했다. 아스텔라스는 변실금(fecal incontinence) 치료를 위한 개발 활동에 집중할 계획이다.
변실금은 배변을 의지대로 조절할 수 없는 상태로 삶의 질에 큰 영향을 미친다. 변실금은 노화, 근육 및 신경 손상, 분만 등 다양한 요인으로 인해 발생할 수 있다. 현재 변실금에 대한 표준요법은 없으며, 완치를 위한 효과적인 치료제가 없는 것으로 알려졌다.
JVS-100은 손상된 조직 부위에 직접 전달되도록 만들어진 DNA 플라스미드이며 면역 반응을 유발하지 않는다. 임상시험을 통해 안전성 프로파일과 반복적인 투여 가능성이 입증됐다.
변실금 동물 모델에서는 JVS-100 근육주사가 항문괄약근의 기능적/조직학적 개선을 촉진한 것으로 관찰됐다.
이 계약에 따라 아스텔라스는 유벤타스에게 일정한 계약금과 옵션 권리에 따른 대가를 지급할 예정이다. 아스텔라스는 전임상 및 임상 연구 활동을 위한 자금을 지원하고 JVS-100을 변실금 치료제로 개발하기 위한 활동에 대한 책임을 맡기로 했다.
아스텔라스의 나오키 오카무라 최고전략책임자는 “아스텔라스는 최첨단 과학 및 기술적 진보를 환자를 위한 가치로 바꿀 수 있는 모든 유형의 협력 기회를 모색하고 있다"면서 "전 세계 환자들을 위한 잠재적인 재생 치료제로 JVS-100의 가능성을 연구하는 것이 기대된다”고 말했다.
유벤타스의 라훌 아라스 사장 겸 CEO는 “JVS-100은 다수의 임상 연구에서 내약성이 양호했으며, 내재적 재생과정을 되살아나게 하고 조직 기능을 회복시킬 수 있는 것으로 증명됐다"며 "아스텔라스와 협력관계를 맺고 변실금 환자 치료를 위한 프로그램을 진행하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
