미국 식품의약국(FDA)이 로슈와 애브비의 벤클렉스타(Venclexta, venetoclax)를 새로 진단된 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 치료제로 신속 승인했다.
로슈는 FDA가 벤클렉스타와 저메틸화제(아자시티딘 또는 데시타빈) 또는 저용량 시타라빈(LDAC) 병용요법을 75세 이상이거나 동반질환 때문에 집중 유도 화학요법을 받을 수 없는 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 치료제로 승인했다고 21일 발표했다.
이 승인에 따라 벤클렉스타는 미국에서 두 가지 유형의 혈액암에 승인된 치료제가 됐다. 앞서 벤클렉스타는 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료제로 승인된 바 있다.
로슈의 글로벌제품개발부 총괄 산드라 호닝 최고의학책임자는 “오늘 승인은 매우 공격적이고 치료하기 어려운 혈액암인 급성 골수성 백혈병을 앓는 환자들에게 중요한 진전을 의미한다"면서 "벤클렉스타 병용요법은 표준 집중 화학요법에 내약성이 없는 많은 급성 골수성 백혈병 환자들에게 중요한 새 옵션을 제시한다”고 말했다.
이번 신속 승인은 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 실시된 M14-358 연구와 M14-387 연구에서 나온 결과를 근거로 하고 있다.
M14-358 연구에서 벤클렉스타와 아자시티딘 병용요법을 투여받은 환자군은 완전관해율(CR)이 37%, 부분적인 혈구수 회복을 동반한 완전관해율(CRh)이 24%로 나타났다.
벤클렉스타와 데시타빈 병용요법을 투여받은 환자군은 완전관해율이 54%, 부분적인 혈구수 회복을 동반한 완전관해율이 8%로 집계됐다.
M14-387 연구에서는 벤틀렉스타와 저용량 시타라빈 병용요법을 투여받은 환자들의 완전관해율이 21%, 부분적인 혈구수 회복을 동반한 완전관해율이 21%였다.
중대한 부작용으로는 발열을 동반한 백혈구 수치 감소, 폐렴, 혈액 세균 감염, 피하 조직 염증, 장치 관련 감염, 설사, 피로, 출혈, 국소 감염, 다장기기능장애 증후군, 호흡부전 등이 보고됐다.
FDA의 신속 승인 프로그램은 중대한 질환에 대한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 의약품을 조건부 승인하기 위한 제도다.
이번 승인은 임상적 혜택을 예측할 가능성이 높은 대리 평가변수들을 토대로 이뤄졌다. 이 적응증에 대한 승인 유지 여부는 차후 확증적인 임상시험들을 통한 임상적 혜택의 입증 및 설명에 따라 결정된다.
로슈와 애브비는 벤클렉스타를 함께 개발하고 있다. 현재 AML, CLL 외에도 다발성 골수종, 비호지킨 림프종, 골수이형성증후군 등 다수의 혈액학적 악성종양에 대한 치료제로 시험하고 있다.
미국에서는 애브비와 로슈의 계열사 제넨텍이 상업화 활동을 공동으로 진행하며 미국 외 국가에서는 애브비가 상업화를 추진하고 있다.
