미국 식품의약국(FDA)이 원발성 혈구탐식성 림프조직구증(Hemophagocytic Lymphohistiocytosis, HLH)에 대한 최초의 치료제 가미판트(Gamifant, emapalumab-lzsg)를 승인했다.
스웨덴 제약회사 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)와 스위스 생명공학기업 노브이뮨(Novimmune)은 FDA가 인터페론 감마 차단항체 가미판트를 기존의 HLH 치료 이후 불응성, 재발성, 진행성 질환이거나 내약성이 없는 소아 및 성인 원발성 혈구탐식성 림프조직구증 환자를 위한 치료제로 승인했다고 20일 발표했다.
원발성 HLH는 희귀하고 치명적인 과염증 증후군이며 이전에 승인된 치료제는 없었다. 소비와 노브이뮨은 가미판트가 표적 작용기전을 통해 이 환자들에 대한 치료를 크게 발전시킬 것이라고 강조했다.
이 승인은 원발성 HLH 환자들이 등록된 임상 2/3상 연구 자료를 근거로 이뤄졌다. 이 연구에서는 기존 HLH 치료 도중 불응성, 재발성, 진행성 질환을 보였거나, 기존 HLH 치료에 내약성이 없었던 환자들의 전체 반응률에 대한 일차 평가변수가 충족됐다.
또한 환자 중 70%가 조혈모세포이식을 받을 수 있게 된 것으로 확인됐다. 가장 흔한 이상반응으로는 감염, 고혈압, 주입 관련 반응, 고열 등이 보고됐다.
임상시험 책임자인 미국 신시내티 아동병원 메디컬센터 HLH 전문센터의 마이클 조던 박사는 “면역조절질환인 HLH에서 인터페론 감마가 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다"면서 "이 사이토카인의 역할을 오래 전부터 이해하고 있었지만 지금까지 이 표적에 도달할 수 있었던 의약품은 없었다"고 설명했다.
이어 "에마팔루맙은 원발성 HLH를 치료하는 완전히 새로운 접근법이며, 환자들이 조혈모세포이식을 받을 수 있도록 돕는다”고 부연했다.
소비의 귀도 오엘커스 CEO는 “FDA의 가미판트 승인은 의료수요가 높은 환자에게 혁신적인 치료제를 제공하려는 소비의 비전에서 중요한 이정표를 의미한다"며 "가미판트는 키너렛(Kineret), 최근 매입한 시나지스(Synagis) 미국 판권과 함께 소비의 면역학 사업에 상당한 힘을 더할 것"이라고 기대를 밝혔다.
이어 "이 중요한 치료제를 개발하고 승인받는데 있어 노브이뮨이 훌륭하게 일해 왔으며, 자사는 미국 내 HLH 환자를 위해 가미판트를 성공적으로 상업화하는데 집중할 생각”이라고 말했다.
FDA는 가미판트를 우선 심사 대상, 희귀의약품, 혁신치료제, 희귀소아질환 의약품으로 지정한 바 있다.
노브이뮨은 이 승인을 통해 우선 심사 바우처를 받았다. 유럽에서는 올해 8월에 승인 신청을 접수했다.
소비는 올해 7월에 발표된 독점적인 라이선싱 계약을 통해 노브이뮨으로부터 가미판트에 대한 전 세계적인 권리를 매입했다.
