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유니큐어, 혈우병 B 유전자치료제 임상2b상 성공
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유니큐어, 혈우병 B 유전자치료제 임상2b상 성공
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2018.11.16 15:54
  • 댓글 0
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내년 임상 3상 돌입...주가 급등

네덜란드와 미국 소재의 유전자 치료제 개발사 유니큐어(uniQure)의 혈우병 B 유전자 치료제에 대한 임상 2b상 시험에서 고무적인 결과가 나왔다.

유니큐어는 중증 및 중등도 중증 혈우병 B 환자를 위한 치료제 AMT-061에 대한 임상 2b상 시험에서 나온 초기 연구 자료를 15일 공개했다. 이 임상시험은 미국에서 진행된 개방표지, 단일군, 다기관 연구다.

시험 결과 AMT-061을 1회 투여 받은 환자 3명 모두 치료적 수준의 제9응고인자(Factor IX, FIX) 활성도에 도달한 것으로 나타났다.

투여 후 6주째 환자 3명의 평균 9인자 활성도는 정상치의 31%로, 출혈 사건 위험을 유의하게 감소시키는데 충분하다고 간주되는 수치를 넘어섰다.

첫 번째 환자는 10주째 9인자 활성도가 정상치의 37%, 두 번째 환자는 8주째 9인자 활성도가 정상치의 23%, 세 번째 환자는 6주째 9인자 활성도가 정상치의 30%인 것으로 측정됐다.

두 번째와 세 번째 환자는 다른 AAV 벡터에 대한 중화 항체 때문에 이전에 다른 유전자 치료제 임상시험에 참가하지 못했던 경험이 있었다.

지금까지의 자료에 따르면 9인자 활성도 감소를 경험한 환자는 없었으며 출혈 사건 또는 9인자 대체요법이 필요한 경우는 없었다. AMT-061은 내약성이 양호한 것으로 관찰됐다.

중대한 이상사건은 보고되지 않았다. 이 환자들은 52주 동안 추적 관찰될 예정이다.

AMT-061은 특허권으로 보호되는 FIX-Padua 변종이 포함된 아데노연관바이러스(AAV5) 기반 유전자 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)은 AMT-061을 혁신치료제로 지정한 상태다.

FIX-Padua는 야생형 FIX 단백질보다 향상된 기능을 갖춘 것으로 보이고 있다. 야생형 FIX 단백질이 사용된 유니큐어의 AMT-060에 대한 임상시험에서는 훨씬 낮은 9인자 활성도가 관찰됐었다.

현재 미국 제약회사 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)도 FIX-Padua가 포함된 혈우병 B 유전자 치료제 SPK-9001을 개발 중이다.

유니큐어는 이 임상 2b상 연구 자료를 올해 말에 FDA와 유럽의약청(EMA)에 제출할 생각이다. 또한 임상 3상 시험인 HOPE-B 연구를 실시할 계획이다. HOPE-B 연구에서 환자 투약은 내년 1분기부터 시작될 것으로 예상하고 있다.

유니큐어는 이 임상시험 결과 발표 이후 주가가 30% 이상 급등했다.

 


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