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샤이어, 희귀 간질환 치료제 후보물질 매각
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샤이어, 희귀 간질환 치료제 후보물질 매각
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2018.11.08 12:56
  • 댓글 0
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신생기업 미룸과 계약...내년 임상 3상 돌입

글로벌 제약회사 샤이어(Shire)는 희귀 간질환 치료제 후보물질에 대한 권리를 미국 신생 제약회사 미룸 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)에게 매각하기로 결정했다.

미룸은 샤이어와 경구용 ASBT(Apical sodium dependent bile acid transporter) 억제제 마라릭시뱃(maralixibat)을 개발하고 판매할 수 있는 독점적인 권리에 대한 계약을 체결했다고 7일 발표했다.

마라릭시뱃은 알라질 증후군(ALGS, Alagille syndrome)과 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC, Progressive familial intrahepatic cholestasis) 같은 담즙정체성 간 질환에 대한 치료제 후보물질이다.

담즙정체성 간 질환과 연관된 과도한 담즙산 축적 예방 효과 및 극심한 가려움증 조절 효과가 평가되고 있다. 승인될 경우 이 질환들에 대한 최초의 경구용 치료제가 될 수 있다.

미룸은 먼저 두 소아 적응증들에 초점을 맞추고 개발을 진행한 이후 추가적인 소아 및 성인 담즙정체성 간 질환 적응증들에 대한 개발을 추진할 것이라고 밝혔다.

마라릭시뱃은 미국 식품의약국(FDA)에 의해 혁신치료제로 지정됐으며 현재까지 임상시험을 통해 230명 이상의 환자들에게 투여된 것으로 알려졌다. 미룸은 내년에 ALGS 및 PFIC 환자를 대상으로 다수의 임상 3상 시험을 시작할 계획이다.

미룸의 마이크 그레이 회장은 “샤이어에 의해 실시된 ALGS에 대한 임상 2b상 ICONIC 연구의 중간 자료는 나의 확신과 중증의 쇠약성 간 질환 환자를 도울 수 있는 마라릭시뱃의 잠재력을 강조한다”고 말했다.

또한 “PFIC2에 대한 단일군, 개방표지 임상 2상 시험에서는 일부 환자들에서 혈청 담즙산 감소 또는 정상화와 가려움증 감소가 관찰됐다”며 “이러한 임상 연구는 마라릭시바트가 환자의 삶에 큰 영향을 미칠 수 있다는 것을 증명한다”고 덧붙였다.

미룸은 설립 후 첫 자금조달인 시리즈 A 자금조달을 통해 1억2000만 달러의 투자를 유치했다고 밝혔다. 미룸은 이 투자금을 토대로 주요 신약 후보물질인 마라릭시뱃 개발을 추진할 예정이다.

미룸은 샤이어와의 계약을 통해 또 다른 ASBT 억제제인 볼릭시뱃(volixibat)을 개발하고 판매할 수 있는 독점적인 전 세계적 권리도 매입했다. 샤이어는 미룸으로부터 일정한 계약금과 단계별 지급금, 로열티 등을 받기로 합의했다.


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