글로벌 제약회사 샤이어(Shire)는 희귀 간질환 치료제 후보물질에 대한 권리를 미국 신생 제약회사 미룸 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)에게 매각하기로 결정했다.
미룸은 샤이어와 경구용 ASBT(Apical sodium dependent bile acid transporter) 억제제 마라릭시뱃(maralixibat)을 개발하고 판매할 수 있는 독점적인 권리에 대한 계약을 체결했다고 7일 발표했다.
마라릭시뱃은 알라질 증후군(ALGS, Alagille syndrome)과 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC, Progressive familial intrahepatic cholestasis) 같은 담즙정체성 간 질환에 대한 치료제 후보물질이다.
담즙정체성 간 질환과 연관된 과도한 담즙산 축적 예방 효과 및 극심한 가려움증 조절 효과가 평가되고 있다. 승인될 경우 이 질환들에 대한 최초의 경구용 치료제가 될 수 있다.
미룸은 먼저 두 소아 적응증들에 초점을 맞추고 개발을 진행한 이후 추가적인 소아 및 성인 담즙정체성 간 질환 적응증들에 대한 개발을 추진할 것이라고 밝혔다.
마라릭시뱃은 미국 식품의약국(FDA)에 의해 혁신치료제로 지정됐으며 현재까지 임상시험을 통해 230명 이상의 환자들에게 투여된 것으로 알려졌다. 미룸은 내년에 ALGS 및 PFIC 환자를 대상으로 다수의 임상 3상 시험을 시작할 계획이다.
미룸의 마이크 그레이 회장은 “샤이어에 의해 실시된 ALGS에 대한 임상 2b상 ICONIC 연구의 중간 자료는 나의 확신과 중증의 쇠약성 간 질환 환자를 도울 수 있는 마라릭시뱃의 잠재력을 강조한다”고 말했다.
또한 “PFIC2에 대한 단일군, 개방표지 임상 2상 시험에서는 일부 환자들에서 혈청 담즙산 감소 또는 정상화와 가려움증 감소가 관찰됐다”며 “이러한 임상 연구는 마라릭시바트가 환자의 삶에 큰 영향을 미칠 수 있다는 것을 증명한다”고 덧붙였다.
미룸은 설립 후 첫 자금조달인 시리즈 A 자금조달을 통해 1억2000만 달러의 투자를 유치했다고 밝혔다. 미룸은 이 투자금을 토대로 주요 신약 후보물질인 마라릭시뱃 개발을 추진할 예정이다.
미룸은 샤이어와의 계약을 통해 또 다른 ASBT 억제제인 볼릭시뱃(volixibat)을 개발하고 판매할 수 있는 독점적인 전 세계적 권리도 매입했다. 샤이어는 미룸으로부터 일정한 계약금과 단계별 지급금, 로열티 등을 받기로 합의했다.