미국 제약회사 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)와 다이서나 파마슈티컬스(Dicerna Pharmaceuticals)가 RNA 간섭(RNAi) 치료제 개발을 위해 제휴를 맺었다.
알렉시온과 다이서나는 보체매개성 질환들에 대해 RNAi 치료제를 발굴하고 개발하기 위해 제휴계약을 체결했다고 24일 발표했다. 보체 경로 인자 생산을 차단하는 RNAi 기반 접근법은 많은 질환들을 유발하는 조절되지 않는 보체 활성을 억제할 가능성이 있다.
알렉시온은 이 계약을 통해 다이서나의 피하 전달되는 전임상단계 GalXC RNAi 분자 2개에 대한 독점적인 전 세계적 라이선스와 개발 및 상업적 권리를 획득했다.
또한 보체 경로 내에 있는 추가적인 표적 2개에 대한 전임상단계 GalXC RNAi 분자들과 관련된 독점적인 옵션도 확보했다.
계약 조건에 따라 알렉시온과 다이서나는 보체 경로 표적 2개를 표적으로 삼아 보체-매개성 질환을 치료하는 피하 전달용 GalXC RNAi 분자들을 함께 발굴하고 개발할 계획이다. 알렉시온은 추가적인 GalXC RNAi 분자들에 대한 옵션을 행사할 수 있다.
다이서나는 전임상단계까지 공동 발굴 및 연구 활동을 이끌 것이며, 알렉시온은 임상 1상 시험부터 개발 활동을 주도할 생각이다. 알렉시온은 다이서나에게 계약금으로 2200만 달러를 지급하고 다이서나에 1500만 달러 규모의 지분 투자를 실시할 예정이다.
또한 향후 개발 및 승인 관련 단계별 지급금으로 표적 1개당 최대 1억500만 달러와 로열티를 지급하기로 했다. 이에 따라 다이서나가 알렉시온으로부터 받을 수 있는 최대 금액은 6억3700만 달러 이상인 것으로 추정되고 있다.
알렉시온 연구개발부 대표 존 오를로프 부사장은 “알렉시온은 솔리리스(Soliris)를 통해 다수의 심각한 쇠약성 질환들에서 보체 억제의 획기적인 영향을 증명했다”고 말했다.
이어 “이 제휴는 20년 이상 쌓아온 자사의 보체 관련 전문지식을 다이서나의 GalXC RNAi 기술 플랫폼을 이용해 강화할 수 있는 기회를 제공한다. 다이서나의 플랫폼은 여러 파괴적인 질환에서 중요한 역할을 하는 조절되지 않는 보체 활성을 억제하는 새로운 방법을 제시한다”고 강조했다.
다이서나의 더글라스 팸브로우 최고경영자는 “다이서나의 GalXC 기술은 매우 특이적이며 내약성이 양호하고 편리하며 드물게 피하 투여하는 방식을 통해 질병 유발 유전자 발현을 침묵시키기 위한 것이다.
자사는 최근 원발성 옥살산뇨증 치료제 프로그램인 DCR-PHXC의 임상 개념증명을 완료한 상태이며, 내부 및 제휴 프로그램을 통해 혁신적인 GalXC 치료제 파이프라인을 확대하고 발전시킬 계획이다”고 말했다.
그러면서 “알렉시온과의 제휴는 보체-매개성 질환 분야에서 선도기업의 깊이 있는 전문지식과 자원에 대한 접근성을 제공한다. 유망하고 새로운 RNAi 치료제를 발굴하고 개발하기 위해 알렉시온과 협력하는 것이 기대된다”고 덧붙였다.
