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유전자가위기술, 유전자치료법 개선 가능
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유전자가위기술, 유전자치료법 개선 가능
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2018.04.03 18:01
  • 댓글 0
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유전자 편집 도구인 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위가 유전질환에 대한 유전자 치료법을 개선시킬 수 있는 것으로 나타났다.

최근 미국 워싱턴대학교 의과대학의 과학자들은 CRISPR과 비활성 바이러스를 이용해 살아있는 쥐의 체내 정확한 부위에 건강한 유전자를 전달하는데 성공했다고 밝혔다. 연구진은 주입된 유전자가 최소 6개월 이상 활성화된다는 것을 증명했다.

연구진에 의하면 대개 이러한 유형의 유전자 발현 기간은 4~6주 정도로 이러한 일시적인 치료결과는 유전자 치료를 진행하는데 있어 주요 문제 중 하나였다.

연구진은 쥐에 대한 실험을 6개월째 완료했지만 지속적인 유전자 발현 기간이 쥐의 수명 동안 유지될 것으로 보인다고 강조했다.

연구 책임저자인 데이비드 T. 큐리엘 방사선종양 및 암 생물학 교수는 “지난 수년간 유전자 치료의 한계점 중 하나는 질병 치료를 위한 장기적인 유전자 발현을 달성하기 어렵다는 점이었다”고 말했다.

이어 이 실험에서는 “가장 일반적인 유형의 유전성 폐기종인 알파-1-항트립신 결핍증을 치료하는 장기적인 유전자 발현을 관찰했다”고 설명하며 “이제 이 기술을 혈액이 제대로 응고되지 않는 유전질환인 혈우병에 적용해 볼 것”이라고 덧붙였다.

큐리엘 교수를 비롯한 연구팀은 바이러스를 통한 유전자 전달과 CRISPR 기술을 결합하는 방법을 실험했다. 연구진은 아데노바이러스를 운반수단, CRISPR를 항법도구로 이용했으며 원하는 위치에 도달한 이후에는 문제를 유발할 가능성이 낮은 게놈 부위에 유전자를 주입하게 했다.

큐리엘 교수는 “바이러스와 CRISPR이 안전한 장소(safe harbor)라고 부르는 게놈 부위를 표적으로 삼게 했다”고 부연했다.

큐리엘 교수는 과거에 다른 연구팀이 뒤센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료를 위해 아데노연관바이러스와 CRISPR을 시험한 결과를 고려해 효율과 지속성을 극대화하게 위해서 아데노바이러스를 이용했다고 밝혔다.

연구진에 의하면 아데노연관바이러스는 소량의 DNA만 운반할 수 있다는 한계가 있다. 아데노바이러스는 더 많은 양의 DNA를 운반할 수 있지만 안전성 문제 같은 단점이 있을 수 있다.

연구기간 동안 실험쥐는 건강한 것으로 관찰됐지만 아데노바이러스 및 CRISPR 단백질 기구가 면역 반응을 촉발할 가능성에 대한 의문은 해결되지 않았다.

연구진은 아데노바이러스와 CRISPR 기술을 병용하는 이 치료법의 안전성과 효능을 혈우병에 대한 연구에서 추가로 조사할 계획이다.

이 연구결과는 국제학술지 네이처의 유전자치료(Gene Therapy) 온라인판에 실렸다.


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