스위스 제약기업 산테라 파마슈티컬스(Santhera Pharmaceuticals)의 락손(Raxone, idebenone)이 일차진행성 다발성경화증(PPMS)에 효과가 없는 것으로 나타났다.
락손은 유럽, 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인, 이스라엘에서 레베르유전시신경병증(Leber’s hereditary optic neuropathy, LHON) 치료제로 승인된 산테라의 주요 제품이다.
이번에 산테라는 미국국립보건원(NIH)에 의해 진행된 연구자주도 탐색적 임상 I/II상 시험 결과를 발표했다. 임상시험 결과 하루 2250mg 용량의 안전성 프로파일이 확인됐지만 질병 진행에 대한 아이데베논의 효능이 위약과 큰 차이가 없는 것으로 분석됐다.
이 임상시험은 미국국립보건원 산하 국립신경질환뇌졸중연구소(NINDS)의 후원을 받아 77명의 환자들을 대상으로 실시됐으며 1년의 치료 전 관찰기간 및 2년의 위약대조 중재 기간을 거쳐 66명의 환자들이 연구를 완료했다. CombiWISE라는 평가척도를 이용해 측정된 자료와 다른 바이오마커 평가결과에 따르면 질병 진행 면에서 치료그룹 간의 차이는 관찰되지 않았다.
산테라의 토마스 마이어 CEO는 “PPMS 환자들에 대한 이 장기 연구에서는 현재 LHON에 대해 승인된 것보다 더 높은 용량의 아이데베논을 투여했을 때 안전성 프로파일이 긍정적인 것으로 확인됐다”고 말했다.
이어 “질병 진행에 대한 지식과 자료 수집 도구를 추가시키는 이 장기 파일럿 연구를 진행한 NIH팀에 감사하다”고 하면서 “복잡하고 끊임없이 진행되는 신경계질환에 대한 치료적 중재 연구를 실시할 때 작은 표본 크기는 한계점으로 작용한다”고 덧붙였다.
산테라는 락손 적응증 확대를 위해 노력 중이지만 이 임상결과로 인해 연이어 악재가 겹치게 됐다. 지난 1월에는 유럽의약청의 자문위원회가 락손을 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제로 승인하는 것에 대해 부정적인 의견을 내놓은 것으로 알려졌다.
이 임상 실패 소식이 전해진 뒤 스위스 증권거래소에서 산테라의 주가는 22%가량 하락했다.
