브리스톨마이어스스큅은 미국 식품의약국(FDA)이 스프라이셀(Sprycel, 다사티닙)을 만성기의 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 만성 골수성 백혈병(CML)을 앓는 소아 환자를 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.
FDA는 우선검토 제도 하에 소아 적응증의 승인여부를 검토했으며 스프라이셀을 이 적응증에 대한 희귀의약품으로 지정했다. 소아 환자에 대한 스프라이셀의 안전성과 효능은 97명의 환자들을 대상으로 실시된 소아 연구 2건에서 평가됐다.
두 임상시험에 참가한 환자들 중 51명은 새로 진단된 만성기의 만성 골수성 백혈병 환자였으며 46명은 이전에 이마티닙(imatinib) 치료에 저항성 또는 불내성을 보인 환자였다. 임상시험의 효능 평가변수는 완전한 세포 유전학적 반응, 주요 세포 유전학적 반응, 주요 분자 반응이었다.
스프라이셀은 2006년에 미국에서 이마티닙에 저항성 또는 불내성을 보인 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 성인 환자를 위한 치료제로 처음 승인된 제품이다. 이후 2010년에는 새로 진단된 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 성인 환자를 위한 치료제로 추가 승인됐다.
스프라이셀의 제품 정보에는 골수억제, 출혈 관련 사건, 체액 저류, 심혈관 사건, 폐동맥 고혈압, QT 연장, 중증 피부 반응, 종양용해증후군, 태아 독성, 소아 환자의 성장 및 발달에 대한 영향 등에 관한 경고 및 주의사항이 표기돼 있다.
미국 소아암대응연합의 대표 비키 부엔저는 “만성 골수성 백혈병은 전체 소아 백혈병 환자 중 약 3% 미만이 앓는 희귀한 질환으로 성인 환자보다 소아 환자에서 더 공격적인 편이며 최근까지 이용 가능한 치료옵션이 제한적이었다”고 설명했다.
이어 이번 FDA의 결정은 이 질환을 앓는 소아 환자들과 가족들에게 새로운 희망을 주는 것이라고 강조했다.
브리스톨마이어스스큅 미국영업부 대표 요한나 메르시에는 “스프라이셀의 적응증 확대를 추진하기로 한 자사의 결정은 광범위한 개발 프로그램 내에서 소아 적응증 신청 모색을 위한 노력을 보여준다”며 "이 옵션을 해당 소아 환자들과 의사들이 이용할 수 있게 돼 기쁘다"고 밝혔다.
미국 콜로라도 의과대학 및 콜로라도 아동병원의 리아 고어 부교수는 “다사티닙은 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병을 앓는 소아 환자의 미충족 수요에 대응하는데 도움이 될 중요한 새 옵션”이라고 덧붙였다.
