미국 식품의약국(FDA)이 로슈의 암 치료제 젤보라프(Zelboraf, 베무라페닙)와 알레센자(Alecensa, 알렉티닙)의 적응증을 각각 추가 승인했다.
먼저 FDA는 로슈의 계열사 제넨텍의 젤보라프를 BRAF V600 변이를 가진 에드헤임 체스터 병(Erdheim-Chester disease) 환자를 위한 치료제로 승인했다.
에드헤임 체스터 병은 신체 내 정상 조직과 장기를 침습할 수 있는 대식세포의 비정상적인 증식이 발생하는 것이 특징인 희귀한 중증 혈액질환이다.
이 승인은 임상 2상 VE-BASKET 연구 자료를 근거로 이뤄졌다. 로슈에 의하면 Basket 연구는 미충족 수요가 높은 질환들에 대한 의약품 개발을 가속화하고 자료를 신속하게 수집하기 위해 혁신적인 임상시험 설계가 사용됐다다.
질환이나 병변 위치를 기준으로 환자를 등록하는 대신 질환의 근원적인 유전적 프로파일과 의약품의 작용기전을 일치시킨 것으로 전해졌다.
에드헤임 체스터 병 환자 22명을 대상으로 실시된 VE-BASKET의 최종 결과 최적 전체 반응률이 54.5%로 나타났다.
중등도 이상 이상반응으로는 피부암, 혈압 상승, 발진, 관절통 등이 보고됐으며 흔한 이상반응으로는 관절통, 발진, 탈모, 피로, 심장리듬 변화, 연성 섬유종 등이 보고됐다.
로슈의 글로벌제품개발부 대표 산드라 호닝은 “FDA의 결정을 통해 에드헤임 체스터 병 환자들이 처음으로 FDA가 승인한 치료옵션을 갖게 됐다”고 의미를 부여했다.
또한 “미충족 수요가 높은 환자들에게 의약품들을 제공하기 위해 새로운 방법을 계속 모색 중”이며 “혁신적인 임상시험이 이 희귀질환 치료를 위해 젤보라프를 확인하는데 도움이 돼 기쁘다”고 덧붙였다.
이와 별도로 FDA는 제넨텍의 알레센자를 FDA가 승인한 검사를 통해 확인된 ALK(역형성 림프종 키나제) 양성 전이성 비소세포폐암 환자를 위한 치료제로 승인했다.
알레센자는 미국에서 이전에 크리조티닙으로 치료 받은 이후 진행됐거나 크리조티닙에 대한 내약성이 없는 ALK 양성 전이성 비소세포폐암 환자를 위한 치료제로 신속 승인된 바 있으며 이번에는 1차 치료제로 승인된 것이다. FDA의 이번 승인 결정에 따라 신속 승인 상태가 최종 승인으로 전환됐다.
이 승인은 임상 3상 ALEX 연구 결과를 근거로 이뤄진 것으로 알레센자는 크리조티닙(crizotinib, 잴코리)에 비해 독립적인 검토위원회가 평가한 질환 악화 또는 사망 위험을 47%가량 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.
무진행 생존기간 중앙값은 알레센자 치료군이 25.7개월, 크리조티닙 치료군이 10.4개월이었다. 또한 알레센자는 뇌 또는 중추신경계로의 암 전이 또는 성장 위험을 크리조티닙에 비해 84%가량 유의하게 감소시킨 것으로 분석됐다.
산드라 호닝은 “로슈의 목표는 표준요법을 유의하게 개선시킬 수 있는 의약품들을 개발하는 것”이라며 “알레센자는 주요 연구에서 크리조티닙에 비해 질병 악화 없이 생존할 수 있는 기간을 연장시키고 암이 뇌로 전이될 위험을 크게 감소시킨 것으로 나타났다”고 설명했다.
