노바티스는 유럽에서 CTL019(tisangenlecleucel)를 적응증 2개에 대해 승인받기 위해 시판허가신청서를 제출했다고 발표했다.
CTL019는 미국에서 킴리아(Kymriah)라는 제품명으로 승인된 최초의 CAR-T 치료제다. CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 추출한 뒤 실험실에서 재프로그램화한 다음에 재주입하는 새로운 면역세포치료제다.
노바티스는 유럽의약품청(EMA)으로부터 CTL019를 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL)을 앓는 소아 및 젊은 성인 환자를 위한 치료제 및 자가조혈모세포이식을 받을 수 없는 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)을 앓는 성인 환자를 위한 치료제로 동시에 승인받을 계획이다.
미국에서는 소아 및 젊은 성인 B세포 ALL 환자를 위한 치료제로 먼저 승인됐으며 최근에 성인 DLBCL 환자를 위한 치료제로 적응증 추가가 신청된 상황이다.
노바티스 글로벌의약품개발부 대표 바스 나라시만은 “역사적인 FDA의 킴리아 승인 이후 이 매우 개별화된 면역세포치료제를 발매, 제조, 공급하고 있다며 EMA에 대한 신청서 제출은 이 치료제를 전 세계 중증 암 환자들에게 제공한다는 목표를 향한 중요한 진전을 의미한다”고 말했다.
소아 및 젊은 성인 재발성 또는 불응성 B세포 ALL 환자와 성인 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자는 이용할 수 있는 옵션이 제한적이며 역사적으로 볼 때 치료결과가 안 좋은 편이기 때문에 혁신적인 치료제에 대한 절실한 수요를 갖고 있다.
CTL019는 세포 증식 및 지속성 향상을 위해 키메라 항원 수용체 내 4-1BB 공자극 도메인을 이용한다. 이와 관련해 노바티스는 2012년에 미국 펜실베이니아대학교와 CTL019를 포함한 CAR-T세포 치료제들의 연구, 개발, 상업화를 위한 글로벌 제휴를 맺었다.
이번에 시판허가신청서 제출은 노바티스가 후원한 임상 2상 ELIANA 및 JULIET 임상시험들의 자료를 기반으로 이뤄졌다. ELIANA는 소아들을 대상으로 실시된 첫 글로벌 CAR-T 치료제 임상시험이며 JULIET은 성인 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자를 대상으로 실시된 첫 다기관, 글로벌 임상시험이다.
노바티스는 미국과 유럽 외에 다른 국가들에서는 CTL019 승인신청을 내년에 추진할 계획이다. 미국 내에서 젊은 ALL 환자들이 킴리아 치료에 반응을 보였을 때 청구되는 가격은 47만5000달러(약 5억3000만원)로 정해졌다. 추가적인 적응증이나 다른 국가 내에서의 가격은 아직 알려지지 않았다.
