미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카의 칼퀜스(Calquence, 아칼라브루티닙)를 당초 예정보다 일찍 신속 승인하기로 결정했다. 칼
퀜스는 최소 1가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 성인 외투세포림프종 환자를 위한 치료제로 승인된 선택적인 브루톤 타이로신 키나제(BTK) 억제제다.
FDA는 중증 질환을 치료하고 미충족 의료수요에 대응할 수 있는 의약품을 대리변수에 대한 결과를 기반으로 조기에 승인하는 신속승인 절차 하에 칼퀜스를 허가했다.
칼퀜스는 전체 반응률에 대한 자료를 근거로 승인이 이뤄졌으며 승인상태가 계속 유지되기 위해서는 차후 확증적 임상시험에서 임상적 유익성이 입증돼야만 한다.
아스트라제네카의 파스칼 소리오트 최고경영자는 획기적인 순간이라고 하면서 “외투세포림프종 환자들에게 흥미로운 새 치료옵션을 제공하는 것이고 혈액학부문에서 회사의 입지의 토대가 될 의약품의 첫 승인을 의미한다”고 강조했다.
이어 “이번 승인은 암 분야에서의 과학적 리더십을 위한 자사의 헌신적 노력을 증명하며 성장세를 되찾기 위한 진전을 강화한다”고 말했다.
칼퀜스는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 환자 124명을 대상으로 실시된 임상 2상, 단일군 시험인 ACE-LY-004에서 연구됐으며 주요 효능결과는 독립적인 검토위원회에 의해 평가됐다. 전체반응률은 80%로 나타났으며 이 가운데 완전 반응률은 40%, 부분반응률은 40%로 집계됐다.
임상시험의 주연구자인 미국 텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터의 마이클 L. 왕 교수는 “보통 진행단계에 진단되며 재발률이 높은 공격적인 유형의 혈액암인 외투세포림프종 환자들에게 중요한 발전”이라고 설명했다.
또한 “전체반응률과 함께 40%라는 높은 완전반응률이 나타난 점은 환자들이 깊은 반응에 도달하도록 도울 수 있는 아칼라브루티닙의 잠재성을 보여준다”고 덧붙였다.
임상시험 도중 가장 흔한 이상반응으로는 빈혈증, 혈소판감소증, 두통, 호중구감소증, 설사, 피로, 근육통, 멍 등이 보고됐다.
약물 용량을 줄이거나 치료를 중단한 환자 비율은 1.6%와 6.5%였다. 환자들 중 4.8%는 크레아티닌 수치가 정상 한계의 1.5배에서 3배까지 증가한 것으로 알려졌다. ACE-LY-004 임상시험의 전체 결과는 향후 관련 의학 학술대회에서 발표될 예정이다.
아스트라제네카는 작년 초에 아서타 파마(Acerta Pharma)의 지분 55%를 인수하는 절차를 완료하면서 ACP-196이라고도 불리던 아칼라브루티닙(acalabrutinib)을 획득했다. 이 약물의 권장용량은 식사 유무에 관계없이 12시간마다 100mg 캡슐 1알을 복용하는 것이다.
현재 아칼라브루티닙은 외투세포림프종 외에도 다수의 B세포 악성종양들과 만성 림프구성 백혈병, 발덴스트롬 거대글로불린혈증, 소포성 림프종, 미만성 거대B세포 림프종, 다발성 골수종, 다수의 고형종양 등에 대한 치료제로 시험되고 있다.
미국 FDA는 지난 8월에 칼퀜스를 이전에 치료받은 적이 있는 성인 외투세포림프종 환자를 위한 획기적 치료제로 지정했다.
현재 시판되고 있는 의약품 중 아칼라브루티닙과 비슷한 제품으로는 존슨앤존슨과 애브비의 임브루비카(Imbruvica)가 있다.
아칼라브루티닙은 동종계열 내 최고의 제품이 될 가능성이 있는 것으로 추정되고 있다. 톰슨로이터 자료에 따르면 애널리스트들은 아칼라브루티닙 처방액이 2023년에 11억 달러를 기록할 수 있을 것이라고 전망했다.
