유럽 집행위원회가 샤이어의 피라지어(Firazyr, 아이캐티반트)를 C1 에스테라제 저해인자(C1-INH) 결핍으로 인해 유전성 혈관부종(HAE)을 앓는 2세 이상의 청소년 및 소아 환자를 위한 의약품으로 승인했다.
피라지어는 유럽에서 2008년에 C1-INH 결핍이 있는 성인 유전성 혈관부종 환자의 급성 발작에 대한 증상치료제로 승인된 제품이며 이번에는 소아 적응증이 추가로 승인된 것이다.
유전성 혈관부종은 국소적인 부종이 반복적으로 발생하는 것이 특징인 희귀한 유전질환으로 주로 팔, 다리, 위장관이 영향을 받으며 흔하지는 않지만 상기도 폐색에 따른 치명적인 발작을 야기할 수 있다.
유전성 혈관부종 증상은 소아기 때 나타나는 경우도 종종 있으며 이른 나이에 발작이 발생할 경우 질병 진행과정이 더 심각할 수 있는 것으로 알려져 있다.
소아 환자들에 대한 피라지어의 사용은 32명의 소아 환자들이 포함된 개방표지, 비-무작위배정, 단일군 연구에서 평가됐다.
주요 일차 평가변수는 연구자가 평가한 복합적인 치료 후 증상 점수를 기반으로 단일 구성점수의 악화 없이 치료 후 복합 증상 점수가 20% 이상 개선될 때까지의 시간을 의미하는 TOSR(Time to onset of symptom relief)이었다.
전체적으로 볼 때 TOSR 중앙값은 1.0시간이었으며 소아와 청소년 간에 차이는 나타나지 않았다. 환자들 중 70% 이상은 1.1시간 정도에 증상 완화를 경험했으며 치료 후 2시간 때까지 증상 완화를 경험한 환자 비율은 90% 이상이었다.
소아 환자 대다수는 홍반, 종창, 작열감, 통증, 소양감 같은 경미하거나 중등도 수준의 주사부위반응을 경험했는데 이는 성인 환자들에서 보고된 것과 일관된 결과다.
피라지어의 내약성은 우수했으며 HAE 발작 도중 단일 주사를 통해 신속하게 증상을 해결할 수 있는 것으로 입증됐다.
샤이어에 의하면 소아 HAE 환자들을 대상으로 피하투여용 치료제가 평가된 임상시험은 피라지어에 대한 연구가 최초다.
샤이어 HAE 글로벌개발책임자 제니퍼 슈란츠는 “이번 유럽 승인은 환자들을 도우려는 샤이어의 헌신적 노력을 증명하며 소아 환자들을 위한 중요한 진전을 나타낸다”고 말했다.
샤이어는 4분기 안에 유럽 내 소아 환자들이 피라지어를 이용할 수 있게 할 계획이다.
