미국 식품의약국(FDA)이 알렉시온 파마슈티컬스의 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙)를 항-아세틸콜린 수용체(AchR) 항체 양성 전신 중증 근무력증(generalized myasthenia gravis)을 앓는 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다.
솔리리스는 이미 발작성 야간 혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요곡 증후군에 대한 치료제로 판매되고 있으며 세계에서 가장 약가가 높은 의약품 중 하나다.
솔리리스는 임상 3상 REGAIN 연구와 현재 진행 중인 개방표지 연장 연구에서 이전에 면역억제성 치료에 실패했으며 뚜렷하고 해결되지 않은 질병 증상에 지속적으로 시달리고 있는 항-AchR 항체 양성 전신 중증 근무력증 환자들에 대한 치료 유익성이 입증됐다.
이 환자들은 질환 악화 및 위기 위험이 높으며 입원이 필요하거나 치명적인 상태에 이를 수 있다. 전체 중증 근무력증 환자 중 이 같은 환자 비율은 약 5~10% 수준이다.
면역체계의 일부분인 보체계의 만성적이고 조절되지 않은 활성은 항-AchR 항체 양성 전신 중증 근무력증 환자들이 겪는 쇠약성 증상과 치명적일 수 있는 합병증에서 중요한 역할을 담당한다.
솔리리스는 말단 보체 연쇄반응을 선택적이고 효과적으로 억제해 질환의 근본적인 원인에 대응하는 약물이다.
솔리리스의 새로운 적응증에 대한 임상시험의 연구원인 미국 노스캐롤라이나대학교의 제임스 F. 하워드 교수는 “기존 치료제에 충분히 반응하지 않았던 환자들이 임상연구들에서 증상, 일상생활 수행능력, 삶의 질을 개선시키는 것으로 나타난 새 치료옵션을 이용할 수 있게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
미국 중증근무력증재단의 낸시 로우 CEO는 “전신 중증 근무력증에 승인된 치료제가 60년 넘게 없었던 미국 중증근무력증 커뮤니티 일원들에게 역사적인 날”이라고 말했다.
솔리리스는 유럽에서도 항-AchR 항체 양성인 성인 불응성 전신 중증 근무력증 환자를 위한 치료제로 승인됐다.
일본에서는 항-AchR 항체 양성 불응성 전신 중증 근무력증 환자를 위한 치료제로 후생노동성에 의해 신청서가 접수된 상태다.
솔리리스는 미국과 유럽에서 중증 근무력증 환자 치료를 위한 희귀의약품, 일본에서는 불응성 전신 중증 근무력증 환자 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.
