미국의 생명공학기업 세엘진 코퍼레이션(Celgene Corporation)은 크론병 치료제로 평가했던 GED-0301(mongersen)에 대한 임상 3상 REVOLVE 시험과 연장 임상시험 계획을 중지하기로 결정했다.
세엘진은 지난 10월 무용성 중간 분석 도중 전반적인 유익성 대비 위험성을 평가한 자료모니터링 위원회의 권고에 따라 이러한 결정을 내렸다고 한다. 이 분석에서 의미 있는 수준의 안전성 불균형은 발견되지 않았다. 이에 따라 약물 효능과 관련해 문제가 있는 것으로 추정되고 있다.
현재로서는 크론병 환자를 대상으로 실시될 DEFINE이라는 또 다른 임상 3상 시험도 시작되지 않을 예정이다. 세엘진은 궤양성 대장염에 대해 GED-0301을 평가한 임상 2상 시험의 전체 자료를 검토한 이후 다음 결정을 내릴 것이라고 전했다.
GED-0301은 Smad7 단백질을 감소시켜 TGF-β1 신호전달에 영향을 미칠 수 있는 올리고뉴클레오타이드인 경구용 안티센스 치료제다. 크론병 환자에서는 비정상적으로 높은 Smad7 수치가 장내 TGF-β1 항염증 경로를 방해해 염증이 증가하는 것으로 알려져 있다.
톰슨로이터 I/B/E/S에 의하면 GED-0301은 2023년에 10억 달러 이상의 처방액을 기록할 수 있을 것이라고 전망되고 있었다. 세엘진은 다발성 골수종 치료제인 레블리미드(Revlimid)의 처방액이 전체 매출액 중 60% 이상을 차지하고 있기 때문에 파이프라인을 확대할 필요가 있는 상황이다.
세엘진 최고운영책임자인 스콧 스미스는 “크론병은 효과적인 장기적 치료옵션이 많지 않은 몸을 쇠약하게 만드는 질환”이라며 “REVOLVE 결과에 실망하기는 했지만 이 질환과 다른 염증성 장질환 환자들을 위해 새로운 의약품 포트폴리오 개발을 진전시키기 위해 노력할 것”이라고 말했다.
세엘진이 보유한 염증성 장 질환 포트폴리오에는 오자니모드(Ozanimod)와 오테즐라(OTEZLA)가 포함돼 있다.
오자니모드는 궤양성 대장염에 대한 임상 3상 TRUENORTH 시험에서 평가되고 있으며 조만간 크론병에 대한 임상 3상 시험도 시작될 예정이다. 오테즐라의 경우 궤양성 대장염에 대한 임상 2상 시험의 자료가 올해 안에 발표될 예정이다.
