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아이오니스, 알츠하이머 치료제 임상 돌입
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아이오니스, 알츠하이머 치료제 임상 돌입
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2017.10.16 06:28
  • 댓글 0
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타우 표적 후보물질...바이오젠과 제휴 중

미국 제약회사 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 알츠하이머병에 대한 치료제로 시험 중인 IONIS-MAPTRx이 임상 연구 단계에 돌입했다고 발표했다.

아이오니스는 경증의 알츠하이머병 환자들을 대상으로 IONIS-MAPTRx의 임상 1/2a상 연구를 시작했다고 전하며 이로 인해 바이오젠으로부터 단계별 지급금 1000만 달러를 받게 됐다고 밝혔다.

IONIS-MAPTRx는 뇌 내 미세소관 연관 단백질 타우(MAPT)의 생산을 선택적으로 감소시키기 위한 안티센스(antisense) 약물이다.

타우 단백질의 잘못 접힘(misfolding)은 뇌 세포 내에서 신경섬유다발 축적을 야기하며 이는 알츠하이머병과 특정 이마관자엽치매(FTD)를 비롯한 타우병증이라는 신경퇴행성질환들의 특징이다.

근래에 여러 제약사들의 아밀로이드 표적 알츠하이머 약물 임상시험에서 실망스러운 결과가 나온 이후로 이 분야에서는 타우가 또 다른 유망한 표적으로 주목되고 있다.

알츠하이머병은 가장 흔한 유형의 치매로 전체 치매 환자의 약 70%가 앓고 있는 것으로 추산되고 있다. 이마관자엽치매는 전두엽과 측두엽의 신경손상으로 인해 발생하는 희귀한 유형의 조기발병 치매다.

아이오니스의 연구부문 C. 프랭크 베넷 수석부사장은 “알츠하이머병 발병에 앞서 최대 20년 전부터 뇌 내에서 축적되기 시작할 수 있는 아밀로이드반(amyloid plaque)과 달리 타우 축적은 위축이 발생하고 신경인지적 결함이 시작된 뇌 영역과 공간적이고 일시적으로 연관된다”고 설명했다.

이어 “IONIS-MAPTRx는 모든 뇌 영역에서 다양한 형태의 타우 생산을 감소시키도록 만들어졌다”고 말했다.

아이오니스의 임상 1/2상 연구는 44명의 경증 알츠하이머병 환자들을 대상으로 3개월간 진행될 예정이다. 이 연구에서 IONIS-MAPTRx는 1달에 1회 척수강내 주사를 통해 뇌척수액으로 투여된다.

아이오니스의 B. 린 파샬 최고운영책임자는 “IONIS-MAPTRx는 바이오젠과의 전략적 제휴에 포함된 또 다른 흥미로운 프로그램”이라며 “MAPT를 표적으로 삼는 방법은 타우병증에 관한 미충족 수요에 대응하는 특별한 기회를 제시한다”고 밝혔다.

또한 “알츠하이머병 환자들에 대한 첫 임상 연구를 진행하는 동시에 이마관자엽치매 환자들에 대한 연구도 계획하고 있다”며 “이 의약품의 시장 진입을 가속화할 수 있는 전략”이라고 덧붙였다.

아이오니스와 바이오젠은 신경계 질환 치료를 위한 새로운 치료제를 개발하기 위해 신경질환 분야에서 바이오젠의 전문성과 아이오니스의 안티센스 기술을 결합하는 전략적 제휴를 맺었다.

전 세계 주요 국가들에서 척수성 근위축증 환자를 위한 치료제로 승인된 스핀라자(Spinraza)는 이 제휴 하에 발매된 첫 제품이다.

바이오젠은 차후 IONIS-MAPTRx의 개발과 상업화를 맡기 위해 옵션을 행사할 수 있는 권리를 갖고 있다. 현재 두 회사는 근위축성 측삭경화증(ALS)과 다른 신경퇴행성질환들에 대한 의약품들도 개발 중이다.

 


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