노바티스는 유럽 집행위원회가 라이답트(Rydapt, 미도스타우린)를 희귀하고 치료하기 어려운 질환들에 대한 치료제로 승인했다고 발표했다.
유럽에서 라이답트는 FLT3 변이 양성의 새로 진단된 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위해 다우노루비신과 시타라빈 유도요법 및 고용량 시타라빈 공고 항암요법과의 병용요법, 병용요법 이후 완전반응을 보인 환자를 위한 단독 유지요법으로 승인됐다.
또한 공격적인 전신 비만세포증(ASM), 혈액학적 신생물과 연관된 전신 비만세포증(SM-AHN), 비만세포성 백혈병을 앓는 성인 환자를 위한 단독요법제로도 허가됐다.
이번 승인은 지난 7월에 유럽의약품청의 약물사용자문위원회가 제시한 긍정적인 의견에 따른 것으로 유럽연합 회원국 28개국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 적용된다.
라이답트는 유럽 내에서 FMS-유사 티로신 키나제 3(FLT3) 변이 급성 골수성 백혈병에 대한 최초의 표적치료제이며 합쳐서 진행성 전신 비만세포증이라고 부르는 3가지 유형의 전신 비만세포증에 대한 유일한 치료제다.
노바티스 항암제사업부 브루노 스트리기니 CEO는 “이용할 수 있는 치료옵션이 적은 심각하고 치료하기 어려운 질환의 환자들에게 획기적인 의약품인 라이답트를 제공할 수 있게 돼 자랑스럽다”고 말했다.
이어 “FLT3 변이 AML 환자의 경우 25년 이상의 기간 동안 의미 있는 수준의 치료적 진전이 이뤄지지 않았었지만 이제 생존기간을 크게 연장시킬 수 있는 표적화된 의약품을 갖게 됐다”고 강조했다.
새로 진단된 FLT3 변이 급성 골수성 백혈병에 대한 승인의 경우 RATIFY 임상시험에서 나온 자료를 근거로 이뤄졌다.
RATIFY는 이 유형의 AML 환자들을 대상으로 실시된 역대 최대 규모의 임상시험이며 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 연구결과가 게재됐다.
RATIFY에서 라이답트와 표준 화학요법 병용요법은 위약과 표준 화학요법에 비해 환자들의 사망 위험을 23%가량 감소시키는 것으로 나타났다. 전체 생존기간 중앙값은 두 그룹이 각각 74.7개월과 25.6개월이었다.
RATIFY 도중 병용요법군에서 보고된 가장 흔한 이상반응으로는 열성 호중구감소증, 구역, 박탈 피부염, 구토, 두통, 점상출혈, 발열 등이 있다. 가장 흔한 Grade 3/4 이상반응은 열성 호중구감소증, 림프구감소증, 장치 관련 감염증, 박탈 피부염, 고혈당증, 구역 등이었다.
진행성 전신 비만세포증에 대한 승인은 2건의 단일군, 개방표지, 다기관 임상시험 자료를 근거로 이뤄졌다. 라이답트의 효능은 수정된 Valent라는 기준으로 측정됐으며 환자들의 전체 반응률이 59.6%로 집계됐다.
진행성 전신 비만세포증 환자에서 가장 흔한 이상반응으로는 구역, 구토, 설사, 말초 부종, 피로 등이 관찰됐으며 가장 흔한 Grade 3/4 이상반응으로는 피로, 패혈증, 폐렴, 열성 호중구감소증, 설사 등이 보고됐다.
이번 유럽 승인에 앞서 라이답트는 미국, 스위스, 캐나다에서 승인된 바 있으며 승인된 적응증은 나라마다 조금씩 차이가 있다. 노바티스는 현재 라이답트를 FLT3 변이를 보유하지 않은 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 치료제로도 시험 중이다.
