로슈는 미국 식품의약국(FDA)이 벤클렉스타(Venclexta, 베네토클락스)와 저용량 시타라빈(cytarabine) 병용요법을 과거 치료받은 적이 없고 집중적인 항암화학요법이 적합하지 않은 고령의 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 위한 획기적 치료제로 지정했다고 발표했다.
FDA의 획기적 치료제 지정은 심각하거나 치명적인 질환에 대한 임상적 유익성을 보여주는 초기 증거가 나온 의약품의 개발과 검토를 신속하게 진행시키고 환자들이 가능한 한 빨리 의약품을 이용할 수 있게 하기 위한 제도다. 로슈는 제품 포트폴리오에 있는 의약품이 획기적 치료제로 지정된 것은 이번이 17번째이며 벤클렉스타와 관련된 획기적 치료제는 4번째라고 밝혔다.
벤클렉스타는 애브비와 로슈에 의해 개발되고 있다. 미국 내에서는 로슈의 계열사 제넨텍과 애브비가 공동으로 상업화를 진행하고 미국 외 국가에서는 애브비가 상업화 활동을 맡는다.
이번 FDA의 결정은 현재 진행 중인 개방표지 임상 1b상 연구에서 나온 자료를 기반으로 하고 있다. 지난달에 열린 유럽혈액학협회 연례회의에서 발표된 예비 결과에 따르면 벤클렉스타와 저용량 시타라빈 병용요법은 지속적인 효능과 적절한 안전성 프로파일을 가진 것으로 나타났다.
급성 골수성 백혈병은 골수에서 발견되는 미숙형 혈액형성세포에서 시작되는 공격적인 유형의 백혈병이다. 가장 흔한 공격적인 성인 백혈병이며 백혈병 중에 환자들의 생존율이 가장 낮은 유형 중 하나다.
벤클렉스타는 세포자살 과정에서 중요한 역할을 담당하는 BCL-2 단백질과 선택적으로 결합하고 억제하는 소분자 약물이다. BCL-2 억제는 암 세포를 포함한 세포의 자멸과 관련된 신호체계를 회복시킬 수 있는 것으로 추정되고 있다. 애브비와 로슈는 벤클렉스타를 만성 림프구성 백혈병을 비롯한 다수의 암에 대한 치료제로 평가 중이다.
