미국의 CTI 바이오파마(CTI BioPharma)는 유럽의약품청이 혈소판감소증이 있는 골수섬유증 환자를 위한 치료제 파크리티닙(pacritinib)에 대한 시판허가신청서를 접수했다고 발표했다.
이러한 신청 접수는 신청절차의 완료가 확인된 것이며 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 통합검토절차가 시작된다는 것을 의미한다.
CHMP의 검토기간은 질문 또는 의견답변기간을 제외하고 210일이며 그 이후에는 유럽 집행위원회가 대개 3개월 내에 최종 결정을 내리게 된다.
CTI 바이오파마는 승인될 경우 유럽연합 회원국 28개국에서 파크리티닙을 판매할 수 있게 된다고 밝혔다.
CTI 바이오파마의 애덤 R. 크레이그 CEO는 “이번 신청 접수는 파크리티닙의 특수한 프로파일로 도움을 받을 수 있는 혈소판감소증을 동반한 골수섬유증 환자들에게 이 약물을 제공하는데 있어 중요한 이정표”라며 “검토기간 동안 CHMP/EMA와의 협력을 기대하고 있다”고 말했다.
이 승인신청서는 주로 PERSIST-1과 PERSIST-2라는 무작위배정 임상 3상 시험 2건의 자료를 기반으로 하고 있다.
PERSIST-1에서는 비장부피감소에 대한 일차 평가변수가 충족됐으며 PERSIST-2에서는 공동 일차평가변수 중 비장부피감소가 충족된 것으로 나타났다.
또 다른 공동 일차평가변수 중 하나인 총증상점수 감소는 목표수준에 도달하지 못했지만 개선효과를 보이기는 했다.
파크리티닙은 JAK2, FLT3, IRAK1, CSF1R에 특이성을 나타내는 경구용 키나제 억제제다. JAK 효소 계열은 정상적인 혈액세포 성장과 발달, 염증성 사이토카인 발현 및 면역 반응에 있어 주요한 신호전달경로의 핵심요소다.
이러한 키나제의 변이는 골수증식성 신생물, 백혈병, 림프종 등 다양한 혈액관련 암과 직접적으로 관련이 있다.
CTI 바이오파마는 파크리티닙의 키나제 프로파일이 골수섬유증 외에도 급성골수성백혈병, 골수이형성증후군, 만성골수단구성백혈병, 만성림프구성백혈병에 대한 치료 유용성을 보여준다고 설명했다.
미국 식품의약국(FDA)는 작년 2월에 PERSIST-2에서 보고된 두개내출혈, 심부전, 심장마비와 관련된 환자사망 때문에 파크리티닙에 관한 임상시험들을 중단시킨 적이 있지만 지난 2월에 중단 조치를 해제했다. CTI 바이오파마는 임상 중단 해제 조건에 따라 임상 2상 용량 평가연구를 시작했다.
CTI 바이오파마는 박스앨타(Baxalta)와 파크리티닙 개발에 대한 제휴를 맺고 있었지만 작년에 제휴관계가 해지되면서 이 약물에 대한 개발 및 상업화 권리를 돌려받았다.
골수섬유증은 악성 골수세포의 축적으로 인해 염증성 반응과 골수 섬유화가 나타나는 심각하고 치명적인 골수질환이다. 섬유화된 골수는 적혈구 생산 능력이 저하되기 때문에 비장과 간이 이 기능에 대한 부담을 안게 돼 비장부피 확대, 빈혈, 극심한 피로, 통증 같은 증상이 발생한다.
