CSL 베링은 미국 식품의약국이 청소년 및 성인 환자의 유전성 혈관부종 발작을 막기 위한 최초의 피하주사제 헤가다(Haegarda)를 승인했다고 발표했다.
헤가다는 주 2회 자가 피하 투여하는 혈장 유래 C1 에스테라제 억제인자(C1-INH) 농축액이다. 유전성 혈관부종 발작에 대한 정기적인 예방요법으로 승인됐으며 급성 유전성 혈관부종 발작에 대한 치료제로는 사용할 수 없다.
헤가다의 안전성과 효능은 임상 3상 COMPACT 시험에서 입증됐다. 헤가다 60 IU/kg은 위약에 비해 유전성 혈관부종 발작을 평균 95% 감소시켰으며 구조약물 사용은 99% 이상 감소시키는 것으로 나타났다.
FDA 생물의약품 평가연구센터 책임자 피터 마크스 박사는 “헤가다의 승인은 청소년 및 성인 유전성 혈관부종 환자들에게 새 치료대안을 제공한다”며 “이 피하주사제는 환자들이 발작 예방을 위해 집에서 제품을 투여할 수 있게 한다”고 설명했다.
CSL 리미티드의 R&D 책임자 앤드류 커버슨은 “헤가다의 FDA 승인은 유전성 혈관부종 커뮤니티에게 획기적인 이정표”라며 “이 약물은 유전성 혈관부종 발작의 효과적인 예방을 원하는 환자들의 일차적 수요를 충족시킨다”고 말했다.
유전성 혈관부종은 희귀하고 유전적이며 치명적일 수 있는 질환으로 복부, 후두, 안면, 사지 부위에서 고통스럽고 쇠약하게 만드는 예측불가능한 부종이 발생하는 것이 특징이다. 이 질환은 혈액 내에서 염증 조절을 돕는 단백질인 C1 에스테라제 억제인자의 결핍 또는 기능장애 때문에 발생하는 것으로 알려져 있다. 전체 유전성 혈관부종 환자들 중 절반 이상이 경험하는 후두 발작은 기도를 막아 치명적일 수 있으며 치료하지 않을 경우 사망률이 33%에 달하는 것으로 추정되고 있다.
헤가다는 결핍되거나 결함이 있는 C1-INH 단백질을 대체해 유전성 혈관부종의 근본적인 원인에 대응하며 C1-INH 수치를 정상 수치의 40% 이상으로 회복시켜 유전성 혈관부종 발작 위험을 감소시킨다. 헤가다는 3~4회 투여 이내에 기능적인 C1-INH 수치를 안정된 수준으로 유지시키는 것으로 관찰됐다.
CSL 베링은 조만간 미국에서 헤다가를 발매할 계획이다. 한편 경쟁사인 샤이어는 이 제품과 관련해 CSL 베링이 자사의 특허권을 침해했다는 이유로 소송을 제기한 상황이다. CSL은 샤이어 바이로파마의 특허권을 침해하지 않았다고 확신하고 있으며 강력하게 방어하겠다고 전했다.
