미국 식품의약국이 포톨라 파마슈티컬스(Portola Pharmaceuticals)의 새로운 경구용 혈전예방제 베트릭사반(betrixaban)을 승인했다.
포톨라는 베트릭사반이 중등도 또는 중증 이동 제한 및 다른 정맥혈전색전증(VTE) 위험 요인 때문에 혈전색전성 합병증 위험이 있는 급성 질환(acute medical illness)의 성인 입원환자를 위해 병원에서와 연장된 기간 동안 정맥혈전색전증을 예방하는 용도로 승인됐다고 발표했다. 베트릭사반의 제품명은 베빅사(BEVYXXA)로 정해졌다.
하루 1회 복용하는 Xa인자 억제제인 베트릭사반은 앞서 FDA에 의해 패스트트랙 및 우선검토 대상으로 지정된 바 있다. 이번 승인 결정은 전 세계에서 7513명의 환자들을 대상으로 실시된 임상 3상 APEX 연구 자료를 근거로 이뤄졌다.
APEX는 VTE 위험요인이 있는 급성 질환 입원 환자들을 대상으로 35~42일의 연장기간 동안 베트릭사반의 VTE 예방효과와 6~14일의 단기간 동안 에녹사파린의 VTE 예방효과를 비교한 연구다. 효능은 무증상 근위부 또는 증상성 심부정맥혈전증, 비치명적 폐색전증, VTE 관련 사망 발생으로 구성된 복합 결과 점수로 평가됐다.
임상시험에서 베트릭사반은 에녹사파린(enoxaparin)에 비해 대출혈을 유의하게 증가시키지 않고 심부정맥 혈전증, 폐색전증 발생률을 감소시키는 것으로 나타났다. 베트릭사반 치료군의 사건 발생률은 4.4%, 에녹사파린 치료군의 발생률은 6.0%로 집계됐다.
가장 흔한 이상반응으로는 출혈이 보고됐다. 베트릭사반 치료군과 에녹사파린 치료군에서 모든 출혈 에피소드 발생률은 각각 2.4%와 1.2%였으며 대출혈 발생률은 각각 0.67%와 0.57%였다.
연구 조정위원회 의장인 마이클 깁슨 교수는 베트릭사반이 “대출혈을 유의하게 증가시키지 않고 고위험 환자들의 정맥혈전색전증 발생률을 감소시키는 것으로 입증된 최초의 치료제”라며 “이번 승인을 통해 치명적일 수 있지만 예방 가능한 질환의 환자들을 보호하는데 도움이 줄 수 있게 됐다”고 말했다.
급성 질환 환자들은 심부전, 뇌졸중, 감염증, 폐질환 등의 중증 질환으로 인해 입원하는데 근본 질환과 이동이 불가능한 상태 때문에 심부정맥 혈전증, 폐색전증 발생 위험이 높다. 포톨라에 의하면 G7 국가들에서 매년 급성 질환과 관련된 1백만 건 이상의 정맥혈전색전증과 15만 건의 VTE 관련 사망이 발생하는 것으로 추산되고 있다. 이러한 VTE 사건 중 절반 이상은 환자들이 퇴원한 이후에 발생했다고 한다.
포톨라는 미국에서 올해 8월에서 11월 사이에 이 제품을 출시할 계획이다. 이 기간 동안 포톨라는 판매인력 고용 및 교육, 의약품 제조 확인, 재고 준비 등을 진행할 예정이다. 톰슨로이터 자료에 따르면 애널리스트들은 베트릭사반의 연매출액이 2020년에 3억1300만 달러를 기록하고 2023년에는 10억 달러를 넘을 것이라고 전망하고 있다.
유럽에서는 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회가 표준 검토기간 하에 베트릭사반에 관한 시판허가신청서를 검토 중이다.
