미국의 희귀질환치료제 개발 전문기업인 엠마우스라이프사이언스(Emmaus Life Sciences)는 미국 식품의약국의 항암제 자문위원회가 겸상적혈구병 치료제인 엔다리(Endari)의 승인을 권고했다고 발표했다.
이번에 자문위원들은 찬성 10표와 반대 3표로 이 약물의 전반적인 유익성 대비 위해성 프로파일이 긍정적이라고 결론을 내렸다.
엠마우스의 유타카 니이하라 최고경영자는 “자문위원회 회의에서 긍정적인 결과가 나온 것에 고무되었다”며 “당국이 신약승인신청서 검토를 완료할 수 있도록 계속 협력할 것”이라고 말했다.
엔다리가 승인될 경우 소아 겸상적혈구병 환자를 위한 최초의 치료제인 동시에 성인 환자를 위해 20여년 만에 승인된 첫 치료제가 될 수 있다. 엔다리는 경구 복용하는 의약품 등급의 L-글루타민(L-glutamine)이다.
겸상적혈구병은 적혈구의 모양이 둥글지 않고 낫 모양(겸상)을 보이는 것이 특징인 희귀한 유전성 혈액질환이다. 겸상적혈구병 환자들은 단단하고 접착력 있으며 구부러지지 않는 적혈구가 혈관을 막을 때 발생하는 겸상적혈구 위기상황(sickle cell crises)을 겪는다.
이러한 위기상황은 조직 산소공급이 불충분해지는 허혈로 인한 극심한 통증과 염증을 유발하며 이는 장기 손상, 뇌졸중, 폐 합병증, 피부 궤양, 감염증 등 부정적인 결과로 이어질 수 있다.
엠마우스는 작년 9월에 엔다리에 관한 신약승인신청서를 제출했다. 신청서에는 5세 이상의 겸상적혈구병 또는 겸상 ß0-탈라세미아 환자 230명을 대상으로 실시된 무작위배정, 개방표지, 이중맹검, 위약대조군 연구 자료가 포함됐다.
연구 결과 L-글루타민 투여군은 48주째까지 겸상적혈구 위기상황 발생횟수가 평균 3.2회이며 이에 비해 위약군은 평균 3.9회인 것으로 보고됐다. 위기상황은 겸상적혈구병 관련 통증 때문에 응급실 또는 의료시설을 방문해 비경구용 마약성 진통제 또는 케토롤락(ketorolac)으로 치료를 받은 경우로 정의됐다.
다만 FDA의 브리핑 문서에 따르면 이러한 일차 효능 분석결과가 통계적으로 유의한 수준이기는 하지만 자료 대치 및 분석과 관련해 문제의 소지가 있는 것으로 전해졌다.
또한 연구에서 치료 중단율이 31.9%로 집계돼 예상보다 높았으며 조기 치료 중단율 면에서 각 그룹 간에 차이가 나타났다고 한다. 브리핑 문서를 작성한 FDA 검토관은 이 연구에서 수집된 자료가 L-글루타민 투여군의 치료 중단율이 높았던 이유를 해석하는데 불충분하다고 덧붙였다.
FDA는 자문위원회의 권고에 따라야 할 필요는 없지만 이를 고려해 최종 결정을 내린다. 엔다리는 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다. FDA의 최종승인 결정 기한은 오는 7월 7일까지다.
