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미FDA, 버텍스 ‘칼리데코’ 사용범위 확대유전자 변이 13개 추가...치료 환자수 늘 것
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발행 2017.05.19  12:26:12
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미국 식품의약국이 버텍스 파마슈티컬스의 칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)를 낭성섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자 변이 23개 중 하나를 보유한 2세 이상의 낭성섬유증 환자를 위한 치료제로 확대 승인했다.

버텍스는 실험실 분석 자료와 칼리데코의 안전성 및 효능 프로파일을 입증하는 임상현장 자료를 토대로 이러한 결정이 이뤄졌으며 이번 확대 승인에 따라 미국에서 900명 이상의 새 환자들이 칼리데코를 이용할 수 있게 됐다고 밝혔다. 버텍스는 올해 칼리데코 판매액에 대한 예상치를 7억4000만 달러에서 7억7000만 달러로 상향 수정했다.

이번 승인을 통해 미국에서 칼리데코는 CFTR 유전자 변이 33개 중 하나를 보유한 2세 이상의 낭성섬유증 환자를 위한 치료제로 허가됐다. 미국 FDA가 2012년에 칼리데코를 처음 승인했을 때 약 1200명의 환자들이 이용할 수 있게 됐는데 이번 확대 승인을 통해 총 2000여명의 환자들이 이용할 수 있게 된 것이다.

FDA 약물평가연구센터 책임자인 재닛 우드콕은 해당 변이를 보유한 환자들에 대한 임상시험이 불가능해 실험실 자료를 토대로 결정을 내렸다며 “정밀의학에 기반을 둔 대체적인 접근법을 통해 칼리데코에 반응을 보일 가능성이 있는 특정 유전자 변이가 확인됐다”고 설명했다.

또한 버텍스는 스플라이스(splice) 변이 5개 중 하나를 보유한 환자 등 칼리데코에 반응을 보일 수 있는 추가적인 환자들을 위한 승인과 관련해 FDA과 계속 논의를 진행하고 있다고 전했다.

이 5개 돌연변이는 임상 3상 EXPAND 연구에서 평가된 바 있으며 해당 변이를 가진 환자들에 대한 칼리데코 단독요법의 효능과 내약성이 증명됐다. 미국에서는 약 600명 이상이 이러한 변이 중 하나를 보유한 것으로 추산되고 있다.

버텍스의 제프리 초다케위츠 부사장은 “5년 전에 칼리데코는 낭성섬유증의 근본적인 원인을 치료하는 최초의 의약품이 됐다”며 “그 이후로 이 중요한 의약품이 도움이 될 수 있는 다른 환자들에 대한 연구를 진행하는데 계속 투자해왔다”고 강조했다.

앞서 버텍스는 지난 3월에 테자카프토(tezacaftor)와 아이바카프토(Ivacaftor) 병용요법의 임상 3상 시험의 결과가 성공적이었다고 발표한 바 있다. 버텍스는 이르면 올해 3분기 내에 병용요법의 승인신청서를 제출할 계획이다.

낭성섬유증은 북미, 유럽, 호주에서 약 7만5000명의 환자가 앓고 있는 것으로 추산되고 있는 희귀하고 치명적인 유전질환이다.

이 질환은 CFTR 유전자의 변이로 인한 CFTR 단백질 결함 또는 결핍 때문에 나트륨과 수분 이동에 문제가 발생하는 것이 특징이다. 이는 비정상적인 점액 축적으로 이어져 만성 폐감염, 점진적인 폐손상을 야기할 수 있다.

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의약뉴스 이한기 기자  |  apple1861@newsmp.com
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