미국 식품의약국이 샌디에이고 소재 생명공학기업 이그니타(Ignyta)의 엔트렉티닙(entrectinib)을 획기적 치료제로 지정했다.
이그니타는 FDA가 엔트렉티닙을 이전에 치료받은 이후 병이 진행됐거나 표준 치료를 받을 수 없는 성인 및 소아 NTRK(Neurotrophic receptor tyrosine kinases) 융합 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형종양 환자를 위한 획기적 치료제로 지정하기로 결정했다고 발표했다.
엔트렉티닙은 NTRK1/2/3, ROS1, ALK 유전자융합 보유 종양에 대한 경구형 CNS활성 티로신 키나아제 억제제다.
이그니타에 의하면 엔트렉티닙은 일차 및 전이성 CNS 질환에 대해 유효하다고 임상적으로 입증된 유일한 TRK 억제제이며 바람직하지 않은 오프타깃 효과가 없는 것으로 알려졌다. 현재는 STARTRK-2 임상 2상 시험을 통해 평가되고 있다.
STARTRK-2 연구는 글로벌, 다기관, 개방표지, 등록가능 임상시험이며 종양 및 유전자융합 유형에 따라 환자들이 배정되도록 설계된 것이 특징이다. 이러한 설계는 다양한 유형의 종양과 분자표적에 증명된 엔트렉티닙의 예비 임상적 효과를 충분히 활용하기 위한 것이다.
FDA의 획기적 치료제 지정은 기존 치료제에 비해 하나 이상의 임상적으로 유의한 평가변수 에서 상당한 개선효과를 제공할 수 있다는 것을 보여주는 예비 임상 증거가 나온 중증 또는 치명적인 질환에 대한 신약의 개발과 검토를 신속하게 처리하기 위한 제도다.
이그니타의 조나단 림 최고경영자는 “이번 지정은 현재 승인된 치료제가 없기 때문에 미충족 의료수요가 확실하게 존재하는 TRK 양성 암 환자들에게 엔트렉티닙이 새로운 치료제가 될 잠재성이 있다는 점이 인정된 것”이라고 강조했다.
