일본 기반의 제약회사 소세이 그룹(Sosei Group)은 영국의 RNA 활성 치료제 전문기업 미나 테라퓨틱스(MiNA Therapeutics)의 지분 25.6%를 약 3500만 파운드에 매입하고 향후 회사를 약 1억4000만 파운드에 완전히 인수할 수 있는 옵션을 획득했다.
소세이는 이번 거래를 통해 미나의 소형 활성화 RNA(small activating RNA) 약물 MTL-CEBPA을 확보했으며 진행성 간세포암종 환자를 대상으로 MTL-CEBPA를 평가하는 임상 I/IIa상 OUTREACH 연구와 연관된 이정표 도달에 따른 단계적인 옵션을 얻었다. 두 회사는 앞으로 12개월에서 18개월 안에 이 이정표에 도달할 수 있을 것이라고 예상하고 있다.
MTL-CEBPA는 진행성 간세포암종 적응증 외에도 진행성 간질환 환자의 간 기능 회복을 위한 치료제로 광범위하게 개발될 예정이다. 미나는 RNA 활성 플랫폼과 다수의 적응증들에 대한 소형 활성화 RNA 치료제 파이프라인을 계속 개발할 계획이다.
소세이의 피터 베인스 CEO는 MTL-CEBPA가 “소세이에 의해 개발되고 상업화될 수 있는 새로운 임상적 자산을 토대로 파이프라인 전략을 발전시킬 수 있는 기회를 제공할 것이라고 믿고 있다”고 말했다. 또한 “미나의 RNA 활성 플랫폼을 다른 유전자 표적에 활용함으로써 혁신적인 제품 파이프라인을 구축할 수 있을 것이라고 확신하고 있다”고 주장했다.
소세이가 선택할 수 있는 옵션을 완전히 행사할 경우 미나 주주들은 RNA 활성 플랫폼을 토대로 개발되는 제품들의 개발 및 승인 관련 이정표 도달에 따라 2억4000만 달러의 단계별 지급금과 제품 로열티를 추가로 받을 수 있는 자격을 갖는다.
미나 테라퓨틱스의 로버트 하비브 CEO는 “미나는 MTL-CEBPA를 통해 간암 치료를 위한 획기적인 새로운 접근법을 신속하게 임상 단계로 진입시켰다”며 “이는 과거 의약품 개발 대상이 될 수 없다고 간주되던 다수의 표적들에 대한 새로운 치료방법”이라고 강조했다.
소형 활성화 RNA는 전령 RNA(mRNA) 발현을 증가시켜 세포 내 또는 분비된 단백질들을 선택적으로 상향조절하도록 만들어진다. MTL-CEBPA는 CEBPA 유전자를 활성화시키도록 만들어진 이중가닥 RNA이며 다수의 조직 유형에서 마스터 조절 유전자 역할을 하는 전사인자(CCAAT/enhancer-binding protein alpha, C/EBP-α) 수치를 증가시킨다.
미나는 전임상실험에서 MTL-CEBPA가 간암, 간경변, 비알코올성 지방간질환, 비알코올성 지방간염 등 다양한 간 질환 모델의 질병 진행을 지연시키거나 역전시키고 간 기능을 개선시키는 것으로 관찰됐다고 설명했다.
미나의 플랫폼은 노르웨이 과학기술대학교로부터 얻은 소형 활성화 RNA 기술을 기반으로 만들어졌다. 미나는 RNA 활성화 치료제와 관련해 미국 텍사스주립대 사우스웨스턴 메디컬센터와 샌프란시스코 대학의 지적재산권에 대한 독점적인 라이선스도 갖고 있다.
