노바티스는 미국국립보건원 산하 국립심장·폐·혈액연구원(NHLBI)에 의해 실시된 연구에서 과거 치료경험이 없고 엘트롬보팍(eltrombopag)과 표준 면역억제제를 병용투여 받은 중증 재생불량성빈혈(SAA, Severe aplastic anemia) 환자들 중 58%가 치료 6개월째 완전반응을 보인 것으로 입증됐다고 발표했다.
이 연구에서는 순차적인 치료그룹 3개를 대상으로 평가가 이뤄졌다. 면역억제요법 시작 시점에 엘트롬보팍을 병용투여 받은 코호트 3의 경우 면역억제요법 시작 후 14일째부터 엘트롬보팍을 병용 투여 받은 코호트 1이나 코호트 2보다 높은 완전 반응률이 나타났다.
이 연구 자료는 의학저널 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐다.
중증 재생불량성빈혈은 환자의 골수에서 충분한 적혈구, 백혈구, 혈소판이 생산되지 않는 희귀한 중증 혈액질환이다.
이 질환을 앓는 환자들은 피로, 호흡곤란, 감염증 재발, 비정상적인 멍 또는 출혈 같은 일생생활을 제한할 수 있는 쇠약성 증상과 합병증을 경험할 수 있다.
현재 표준치료법은 면역억제요법이나 조혈모세포이식이지만 4분의 1에서 3분의 1가량의 환자들은 면역억제요법에 반응하지 않고 30%~40%는 반응을 보였다가 재발을 겪는 것으로 알려져 있다.
연구 주저자인 다니엘 타운슬리 박사는 “엘트롬보팍과 표준 면역억제제 병용요법으로 치료받은 환자들과 과거 대조군을 비교한 결과 병용요법이 전체 반응률을 증가시키고 혈액학적 회복의 횟수, 속도, 강건성을 크게 향상시키는 것으로 확인됐다”고 설명했다.
연구에서 일차 효능 종료점은 3개의 코호트에서 치료 6개월째 엘트롬보팍과 표준 면역억제제 병용요법에 따른 완전 반응률이 역사적 반응률인 10%보다 더 높은 경우로 정의됐다.
치료 14일째부터 엘트롬보팍을 병용 투여 받은 코호트 1 환자들은 완전 반응률이 33%로 집계됐으며 엘트롬보팍을 14일째부터 3개월 동안 가장 짧게 투여 받은 코호트 2 환자들은 완전 반응률이 가장 낮은 26%로 관찰됐다.
또한 중증 재생불량성빈혈과 관련된 핵심치료목표인 전반적인 혈소판 및 호중구 수치도 병용요법군이 과거 대조군보다 더 높은 수준이었다. 평균 2년의 추적관찰 이후 모든 코호트의 전체 생존률은 97%로 분석됐다.
노바티스 최고의료책임자인 바산트 나라심한은 “장기간 중증 질환에 시달리고 있는 치료대안이 적고 미충족 수요가 큰 환자들을 위한 치료법을 개선시키려고 노력하고 있다”고 밝혔다.
또 “중증 재생불량성빈혈 2차 치료에 사용되는 유일한 트롬보포이에틴 수용체 작용제인 엘트롬보팍은 이제 이 연구에서 1차 치료에도 사용할 수 있는 것으로 나타났다”며 “향후 보건당국들과의 논의가 기대된다”고 덧붙였다.
엘트롬보팍의 안전성 프로파일은 이미 알려져 있는 내용과 일치했다. 최초 치료 2주 동안 일시적으로 간 효소 수치가 증가했던 환자 7명은 약물 투여가 잠시 중단됐다.
발생된 중증 이상사건 중 2건은 엘트롬보팍과 연관이 있는 것으로 확인돼 치료가 중지됐다. 엘트롬보팍과 관련이 없는 이상사건들은 호중성 감염증, 면역억제제 관련 독성 등으로 인한 것으로 보고됐다.
엘트롬보팍은 미국에서는 프로막타(Promacta), 미국 외 대부분의 국가들에서는 레볼레이드(Revolade)라는 제품명으로 승인됐다
