미국 조지워싱턴대학교와 이탈리아 페루지아대학교, 로마대학교의 연구진이 낭성 섬유증을 치료하고 질병 진행을 중단시킬 잠재성이 있는 약물을 발견했다고 사이언스데일리가 보도했다.
연구에 따르면 티모신알파1(Thymosin α1)은 낭성 섬유증 환자의 유전적 및 조직 결함을 수정할 뿐만 아니라 염증을 크게 감소시킬 수 있는 단일분자 기반 치료제라고 한다.
연구 공동저자 중 1명인 조지워싱턴의과대학 생화학·분자의학부문 앨런 L. 골드슈타인 명예교수는 “현재 낭성 섬유증에 대한 다수의 치료제들이 있으며 이러한 약물들이 환자들의 기대수명을 크게 향상시키기는 했지만 여전히 환자들의 수명은 약 40세 정도에 불과하고 단독으로 사용할 수 있는 치료제가 없는 상황”이라고 설명했다.
낭성 섬유증은 지속적인 폐 감염증을 유발하며 시간이 지날수록 호흡능력을 제한하는 유전질환이다. 전 세계적으로 약 7만 명가량의 환자가 있으며 미국에서만 3만 명의 환자가 있는 것으로 추산되고 있다. 낭성 섬유증은 염화물-채널 활동을 유지하는데 있어 중요한 역할을 하는 낭성 섬유증 막횡단 전도조절 유전자(CFTR)이라는 유전자 인코딩 단백질의 돌연변이로 인해 발생한다. 이 잘못접힌 CFTR 단백질은 염화물 투과성 손상과 지속적인 폐 염증을 야기한다.
골드슈타인 교수와 다른 공동저자인 페루지아대학교의 루이지나 로마니 박사, 로마대학교의 엔리코 가라시 박사는 네이처 메디신(Nature Medicine)에 이 연구결과를 게재했다.
연구진은 가슴샘에서 유래된 자연 발생 펩타이드의 합성 버전인 티모신알파1이 낭성 섬유증 쥐 모델의 폐와 소장에서 발견되는 다수의 조직결함을 수정했으며 낭성 섬유증 환자로부터 추출한 세포의 CFTR 결함도 수정하는 것으로 확인됐다고 밝혔다. 티모신알파1은 낭성 섬유증과 연관된 염증을 유의하게 줄이면서 CFTR 성숙, 안정성, 활성을 증가시켰다.
연구진은 티모신알파1이 낭성 섬유증을 치료하고 진행을 중단시킬 수 있는 단일분자 치료제제가 될 잠재성이 높다고 주장했다.
골드스타인 교수와 연구진은 티모신알파1을 추출해 강력한 면역치료작용 나타내는 생물학적반응 조절제라는 점을 밝혀낸 바 있다. 이 펩타이드는 말초림프조직과 비-림프조직에서 소량 생산되지만 가슴샘에서의 농도가 가장 높은 것으로 관찰된다.
티모신알파는1은 자다신(Zadaxin)이라는 제품명으로 승인돼 35개 국가에서 15년 동안 바이러스 감염, 면역결핍질환, 악성종양, HIV/AIDS 등을 앓는 환자를 위한 치료제로 사용돼왔다. 현재 미국에서는 이용이 불가능한 상태이지만 안전성 프로파일이 우수하고 대다수의 면역조절제들과 연관된 부작용, 독성을 일으키지 않는 것으로 알려져 있다.
