유전성 고콜레스테롤증 치료제...3상 돌입 예정
리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)는 미국 식품의약국이 에비나쿠맙(evinacumab)을 동형 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, HoFH)에 대한 획기적 치료제로 지정했다고 발표했다.
동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 매우 높은 LDL 콜레스테롤 수치가 나타나며 조기에 심혈관질환을 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병률은 100만 명 당 1~2명꼴로 희귀한 편이다. 치료되지 않을 경우 보통 20세 이전에 죽상경화성 심혈관질환 징후 및 증상이 나타나게 된다.
에비나쿠맙은 안지오포이테인유사단백질3(ANGPTL3)에 대한 단일클론항체다. ANGPTL3은 지단백 리파아제와 내피 리파아제를 억제하는 역할을 하며 지단백 대사에서 중요한 역할을 담당하는 것으로 알려져 있다.
리제네론은 HoFH 환자를 대상으로 에비나쿠맙을 실시한 임상 2상 시험에서 긍정적인 중간 분석결과가 나왔으며 현재 임상 3상 시험을 계획 중이라고 밝혔다.
획기적 치료제는 심각하거나 치명적인 질환에 대한 의약품의 개발과 검토를 신속하게 진행하기 위한 제도다. 획기적 치료제 지정을 위해서는 기존에 이용가능한 치료제 또는 승인된 치료제가 없는 경우 위약과 비교했을 때 임상적으로 유의한 평가변수 측면에서 상당한 개선효과를 보여주는 예비적 임상 증거가 있어야 한다.
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