미국 소재의 코버스 파마슈티컬스 홀딩스(Corbus Pharmaceuticals)는 개발 중인 낭성 섬유증 보조요법제가 소규모 중간단계 임상시험에서 안전성과 내약성이 입증됐다고 발표했다.
코버스는 성인 낭성 섬유증 환자 85명을 대상으로 16주간 실시된 용량 증가 시험에서 레수납(Resunab, anabasum)과 관련된 중증 부작용이 없는 것으로 분석됐다고 밝혔다.
임상시험에서 경구형 레수납은 위약에 비해 정맥주사형 항생제가 요구되는 급성 폐 악화 발생수를 용량의존적으로 감소시키는 것으로 나타났다. 가장 높은 용량인 20mg을 1일 2회 복용한 환자그룹은 위약군에 비해 연간 급성 폐 악화 발생률이 75% 감소한 것으로 확인됐다.
중증 폐 악화는 종종 입원 치료가 필요하며 폐 기능 저하 속도를 가속화시킬 수 있다. 전 세계적으로 약 7만5000명의 사람들에게 영향을 미치는 것으로 추산되는 낭성 섬유증은 진한 점액이 기도를 차단하는 치명적인 유전적 질환이며 점진적인 폐 손상과 기능 저하로 이어질 수 있다.
코버스는 임상 2상 시험의 폐 기능 자료를 공개하지는 않았지만 레수납 치료군의 경우 위약군에 비해 객담에서 발견되는 염증과 관련된 다수의 바이오마커가 감소했다고 언급했다.
임상시험에 참가한 대부분의 환자들은 연구 전부터 낭성 섬유증의 근본적인 원인에 대응해 폐 기능을 개선시키는 것으로 알려진 버텍스 제약의 복합제 오캄비(Orkambi)로 치료를 받고 있었다. 연구진은 염증 감소가 질병 증상과 환자 결과를 개선시키는데 있어 상당한 역할을 담당한다고 보고 있다.
연구를 진행한 미국 아동병원 Rainbow Babies & Children's Hospital의 제임스 츠밀 박사는 “급성 폐 악화 감소와 염증 세포 감소 및 염증 전 매개물질 감소 효과는 아나바섬이 낭성 섬유증에 대해 특수한 작용기전을 가진 새 치료제가 될 잠재성이 있다는 것을 증명한다”고 설명했다.
버텍스의 제품인 칼리데코(Kalydeco)와 오캄비는 특정 유전적 변이를 보유한 낭성 섬유증 환자를 위한 의약품이지만 코버스의 약물은 유전적 변이에 관계없이 모든 낭성 섬유증 환자들에게 사용가능할 것이라고 예상되고 있다.
이번에 발표된 긍정적인 소식에도 불구하고 회사의 주가는 10%가량 하락했다. 외신들의 보도에 의하면 주된 이유는 중요한 통계적 정보가 없으며 실제 효과가 있는지 불확실하다는 의문이 제기되고 있기 때문이다.
