버텍스 파마슈티컬스는 임상 3상 시험 2건에 테자카프토(tezacaftor)와 이바카프토(ivacaftor, Kalydeco) 병용요법이 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절 유전자(CFTR)의 특정 돌연변이를 보유한 12세 이상 낭성 섬유증 환자의 폐 기능을 통계적으로 유의하게 개선시키는 것으로 나타났다고 발표했다.
임상시험 2건 중 EVOLVE 연구에서는 F508del 변이 카피 2개를 보유한 환자를 대상으로 24주간 병용요법이 평가됐다. 병용요법군과 위약군을 비교했을 때 예측된 초당 노력성 호기량의 평균 절대 개선량 차이는 4.0%p로 분석됐다.
두 번째 연구인 EXPAND는 잔여 CFTR 기능을 야기하는 변이 1개와 F508del 변이 1개를 보유한 환자를 대상으로 8주간 병용요법을 평가한 교차연구다. 시험 결과 4주째와 8주째 측정결과를 통해 예측 초당 노력성 호기량의 절대적 변화량에 대한 일차 평가변수가 충족된 것으로 확인됐다. 병용요법군과 위약군의 평균 절대 개선량 차이는 6.8%p였으며 이바카프토 단독요법군과 위약군의 차이는 4.7%p였다.
버텍스는 이러한 연구 결과를 토대로 오는 3분기에 미국 식품의약국에 신약승인신청서(NDA), 유럽의약품청에 시판허가신청서(MAA)를 제출할 계획이라고 밝혔다.
두 임상시험에서 테자카프토와 이바카프토 병용요법의 내약성은 전반적으로 우수했다. 가장 흔한 이상반응은 감염성 폐 악화, 기침이었으며 이상반응으로 인한 치료 중단율은 병용요법군과 위약군이 비슷하게 낮은 것으로 확인됐다. 호흡기 이상반응 발생률 또한 위약군과 치료군이 비슷한 수준이었다.
버텍스의 총괄부사장이자 최고의료책임자인 제프리 쵸다케위츠 박사는 “테자카프토와 이바카프토 병용요법은 다수의 환자그룹에서 임상적으로 의미 있는 유익성과 긍정적인 안전성 프로파일이 입증됐다”고 말했다.
또한 “이 병용요법은 향후 낭성 섬유증의 근본적인 원인을 치료하는 유망한 새 대안을 제공할 가능성이 있으며 이 질환을 앓고 있는 모든 사람들을 위해 새 의약품을 개발한다는 회사 목표를 이루는데 더 가까이 다가갈 수 있게 한다”고 강조했다.
파이낸셜타임즈의 보도에 따르면 미국 앨라배마대학교 낭성 섬유증 연구센터 책임자 스티브 로우 박사는 이미 승인돼 판매되고 있는 버텍스의 낭성 섬유증 치료제 복합제 오캄비(Orkambi, lumacaftor/ivacaftor) 부작용을 견디지 못하는 환자들과 새로 진단된 환자들에게 이 병용요법이 새로운 대안을 제공할 것이라고 예상했다.
또한 효능은 매우 비슷한 것으로 보이지만 새 병용요법을 통해 오캄비 치료 환자 중 약 10~15%에게 영향을 미치는 기관지경련 같은 부작용 문제를 피할 수 있을 것이라고 덧붙였다.
오캄비 매출은 작년에 9억8000만 달러를 기록했지만 부작용 때문에 처방량이 시장전망치에 미치지 못하는 것으로 관측되고 있다.
