샤이어는 미국 식품의약국이 본빌레브란트인자(VWF) 분해효소 ADAMTS13 결핍이 있는 환자의 유전성 혈전성 혈소판감소성 자반병 급성 에피소드에 대한 치료제로 시험되고 있는 재조합 ADAMTS13(SHP655)을 패스트트랙(Fast Track) 대상으로 지정했다고 발표했다.
유전성 혈전성 혈소판감소성 자반병은 ADAMTS13 효소 결핍으로 인해 발생하는 치명적인 선천성 질환이며 혈전미세혈관병증을 유발할 수 있다.
샤이어의 연구개발부문 대표 필립 J. 빅커스 박사는 “희귀질환 분야의 선두기업으로서 환자들이 가장 필요로 하는 세계적인 수준의 치료제들로 구성된 혁신적인 파이프라인을 제공하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
또 이번 FDA의 결정은 “이 환자들이 상당한 미충족 수요를 갖고 있다는 점을 재확인하고 질병률을 감소시킬 수 있다는 희망을 전하는 것”이라고 강조했다.
FDA는 전임상 자료와 임상 1상 연구 자료를 기반으로 패스트트랙 지정을 결정했다. 패스트트랙은 중증 질환을 치료하고 미충족 의료수요에 대응할 수 있는 의약품의 개발을 돕고 신속하게 검토를 진행하기 위한 절차다.
샤이어는 중증 유전성 ADAMTS13 결핍 환자의 급성 혈전성 혈소판감소성 자반병 사건 치료 및 예방 용도로 SHP655의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위배정, 개방표지, 2기(2-period), 교차 연구인 임상 3상 시험을 시작할 계획이다. 이 연구는 미국, 유럽, 일본에서 실시될 것이다.
임상 1상 시험 자료에는 중증 유전성 혈전성 혈소판감소성 자반병 환자 15명에 대한 결과가 포함돼있다. 시험결과 최종반감기를 포함한 약동학 지표 면에서 신선동결혈장에서 관찰된 것과 비슷한 결과가 나왔으며 최고혈중농도와 체내 노출량에 관한 용량 비례성이 증명됐다.
연구 도중 중증 이상반응은 보고되지 않았다. 가장 높은 용량을 투여 받은 그룹의 피험자 3명에서는 구역, 고창, VWF 항원 감소 및 VWF 활성이 보고됐지만 이러한 이상반응들은 별도의 치료 없이 해결됐다고 한다.
샤이어는 SHP655가 승인될 경우 세계 최초의 재조합 ADAMTS13 효소대체요법제가 될 것이라고 예상했다.
