엘러간은 유전자편집 전문기업 에디타스 메디슨(Editas Medicine)과 전략적인 연구개발 제휴계약을 체결했다고 발표했다.
이번 제휴에 따라 엘러간은 현재 전임상 단계에 있는 레베르 선천성 흑암시(LCA10)에 대한 주요 프로그램을 비롯해 안과질환에 대한 최대 5개의 유전자편집 프로그램에 접근할 수 있게 된다.
이 계약에는 에디타스 메디슨의 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 유전자편집 플랫폼인 CRISPR/Cas9와 CRISPR/Cpf1 등을 기반으로 중증 질환을 표적으로 하는 초기 단계의 혁신적인 안과질환 프로그램들이 포함된다.
에디타스 메디슨의 주요 프로그램은 소아기에 발생해 실명으로 이어질 수 있는 희귀한 유전성 망막퇴행성질환인 레베르 선천성 흑암시에 대한 치료제 개발을 위해 진행되고 있다.
엘러간 최고연구개발책임자인 데이비드 니콜슨은 “CRISPR 유전자편집 플랫폼은 다양한 유전성 및 비유전성 질환에 대한 치료법을 완전히 바꿔놓을 잠재성이 있다”고 말했다.
또한 에디타스 메디슨과 LCA10 같은 망막질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발할 수 있게 돼 기쁘며 이 프로그램은 미충족 의료 수요가 있는 분야에 대해 진행 중인 안과질환 치료제 개발 프로그램을 보완한다고 덧붙였다.
에다타스 메디슨의 캐트린 보슬리 사장은 “엘러간은 오래 전부터 혁신적인 안과질환 치료제를 개발하는데 있어 선두에 서있는 기업”이라며 “엘러간의 오픈사이언스 R&D 모델을 통한 제휴는 중증 안과질환 환자를 돕기 위해 유전자편집 의약품을 개발하려는 자사의 역량을 크게 향상시킬 것”이라고 강조했다.
또한 “이러한 협력관계는 장기적으로 회사를 강화시키고 유전자편집 플랫폼의 광범위한 잠재성을 실현한다는 회사의 전략과 일치한다”고 설명했다.
계약조건에 따라 에디타스 메디슨은 프로그램 5개의 개발과 관련해 9000만 달러의 계약금을 받게 되며 향후 LCA10에 대한 개발과정에 따라 일정한 단계별 지급금을 받을 수 있다.
엘러간은 5개의 프로그램에 관한 라이선스 계약을 체결할 수 있는 선택권을 가지며 공동 개발 및 공동 판촉에 대한 에디타스의 선택에 따라 제품을 개발 및 상업화할 계획이다. 에디타스는 추가적인 단계별 지급금과 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
CRISPR는 원하지 않는 유전적 물질을 잘라내고 새로운 물질로 대체할 수 있는 분자가위 기술이다.
