미국 임상단계 바이오제약기업 오세라 테라퓨틱스(Ocera Therapeutics)는 간성뇌증 환자를 위한 약물인 정맥주사제 OCR-002를 평가한 임상 2b상 STOP-HE 연구에서 나온 세부적인 분석결과를 발표했다.
오세라의 린다 그레이스 최고경영자는 “STOP-HE 임상시험 자료의 추가적인 분석을 통해 OCR-002가 암모니아 수치를 신속하고 안전하게 낮출 수 있다는 점이 확인됐다”며 “암모니아 감소는 임상적 개선과 연관이 있다”고 강조했다.
또한 “가장 효능과 관련이 있는 고려사항으로는 좀 더 이른 시기에서의 약물 투여, 투여 이후 조기 효능 측정, 적절하고 내약성 있는 용법 등이 있다고 생각한다”면서 “올해 이 분석 자료와 임상 3상 연구에 대해 FDA와 논의할 계획”이라고 밝혔다.
최고의료책임자인 스탠 버코프저 박사는 “추가적인 분석결과에서 의사의 종합평가, 말기 간 질환 모델 점수, 혈액 요소 질소 수치 검사를 통한 신장 기능 검사 같은 다른 평가변수 면에서 OCR-002가 위약에 비해 임상적 유익성을 제공하는 것으로 나타난 것은 매우 고무적”이라고 말했다.
앞서 공개된 연구결과에서는 OCR-002가 위약에 비해 암모니아 수치를 통계적으로 유의하게 감소시키고 높은 약물 용량의 유익성이 더 큰 것으로 나타났으며 안전성과 내약성이 우수한 것으로 확인됐다.
추가적인 분석결과에 따르면 48시간 이내 개선을 경험한 환자는 더 일찍 퇴원했으며 OCR-002 치료군은 위약군보다 48시간 이내 반응을 보일 가능성이 더 높은 것으로 확인됐다.
암모니아 감소, 의사 종합평가 면에서 나타난 OCR-002의 개선효과는 통계적으로 유의했으며 이 약물이 말기 간질환 모델 점수와 신장 기능도 개선시키는 것으로 분석됐다.
STOP-HE 연구는 간경변증 및 고암모니아혈증을 앓는 입원 환자 231명을 대상으로 급성 간성뇌증의 신경퇴행성 증상 해결을 위한 약물인 OCR-002의 안전성, 약동학, 효능을 평가한 연구다.
지난 1월에 연구결과가 처음 발표됐을 때는 간성뇌증 증상 개선 시기에 관한 1차 평가변수 충족에 실패한 것으로 밝혀지면서 회사의 주가가 급락했었다. 이번 발표 이후 회사의 주가는 50% 이상 상승했다.
간성뇌증은 간경변증 또는 간부전에 따른 합병증이며 암모니아 수치 증가와 혼란, 운동기능 손상, 방향감각상실 등의 정신적 변화가 나타나게 된다.
중증인 경우 혼미, 혼수 상태가 되며 사망에 이를 수 있다. 암모니아 수치 증가는 뇌부종을 야기해 간성뇌증 증상을 유발하는 것으로 알려져 있다.
오세라는 간성뇌증 관해 유지 용도를 위한 경구용 OCR-002제제도 평가 중이며 최근 임상 1상 시험을 완료했다.
