미국 생명공학기업 시애틀 제네틱스는 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 바다스투시맙 탈리린(vadastuximab talirine)을 평가하는 임상 1상 시험에 대한 임상 중단 조치가 해제됐다고 발표했다.
미국 FDA는 작년 12월에 문제가 된 임상시험에서 환자 4명이 사망한 것으로 확인된 이후 임상 중단 조치를 내렸었다.
시애틀 제네틱스 연구개발부문 총괄부사장인 조나단 드래치먼 박사는 “초기 단계 임상시험에 대한 임상 중단 조치는 현재까지 치료받은 300명 이상의 환자들에 대한 임상 자료의 종합분석과 독립적인 임상전문가 위원회의 평가, FDA와의 협력적인 상호작용, 환자 안전성을 향상시키기 위한 프로토콜 수정을 통해 해결됐다”고 설명했다.
또한 “급성 골수성 백혈병에 대한 임상 1상 시험 2건을 재개하고 2017년 중에 바다스투시맙 탈리린과 표준 항암화학요법으로 이뤄진 병용요법을 평가하기 위한 무작위배정 임상 2상 시험을 시작할 계획”이라며 “현재 진행 중인 임상 3상 CASCADE 시험과 고위험 골수이형성증후군에 대한 임상 1/2상 시험의 환자 등록을 계속할 것”이라고 밝혔다
시애틀 제네틱스는 새로 진단된 젊은 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 바다스투시맙 탈리린과 표준치료제 병용요법을 평가하는 임상 1상 시험과 새로 진단된 환자와 재발 환자를 대상으로 단독요법과 저메틸화제와의 병용요법을 평가하는 1상 시험을 진행 중이다.
한편 동종이계 이식 전 및 이식 후 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 바다스투시맙 탈리린을 평가하는 임상 1/2상 시험은 이 유형의 질환에 대한 치료제 개발이 어렵다는 점을 고려해 재개하지 않을 예정이다.
고령의 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 CASCADE 시험과 골수이형성증후군에 대한 임상 1/2상 시험은 중단되지 않았었으며 환자 등록이 계속 진행되고 있다.
바다스투시맙 탈리린은 시애틀 제네틱스의 ADC 기술을 활용해 CD33을 표적으로 삼도록 만들어진 항체-약물 결합체(ADC, Antibody Drug Conjugates)다. CD33은 대부분의 급성 골수성 백혈병 및 골수이형성증후군 아세포에서 발현된다.
미국 FDA와 유럽의약품청은 바다스투시맙 탈리린을 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 상태다. FDA는 미국에서 20만 명 이하의 사람들에게 영향을 미치는 질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위해 희귀의약품 제도를 운영하고 있다.
