미국 소재의 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 콘서트 파마슈티컬스(Concert Pharmaceuticals)로부터 CTP-656을 매입하는 확정적인 자산매매계약을 체결했다고 발표했다.
CTP-656은 향후 낭성 섬유증의 근본적인 원인을 치료하는 병용요법으로 사용될 잠재성이 있다고 평가되는 낭성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 증강제 계열의 후보물질이다.
버텍스는 콘서트에게 1억6000만 달러의 현금을 지급하고 전 세계에서 CTP-656을 개발 및 상업화할 수 있는 권리를 획득할 계획이다. CTP-656이 낭성 섬유증 치료를 위한 병용요법으로 승인될 경우 콘서트는 미국 승인 및 영국, 독일 또는 프랑스에서의 보험 등재 여부에 따라 최대 9000만 달러의 단계별 지급금을 추가로 받을 수 있다.
이번 계약은 콘서트 주주들의 승인을 받아야 확정되며 미국 공정거래법상의 대기기간이 끝나면 절차가 완료될 예정이다. 콘서트의 이사회는 이 거래를 만장일치로 지지하며 주주들에게 찬성할 것을 권고했다.
버텍스의 제프리 초다케위츠 총괄부사장은 회사의 비전이 “낭성 섬유증 환자들을 위해 가장 효과적이면서 편리한 의약품을 개발하는 것”이라며 “CTP-656과 회사의 광범위한 낭성 섬유증 파이프라인의 의약품으로 구성된 하루 1회 투여하는 병용요법을 개발할 수 있길 기대하고 있다”고 말했다.
콘서트는 중수소 화학 기술을 활용해 버텍스의 CFTR 증강제 이바카프토(ivacaftor, 제품명 칼리데코)를 수정해서 CTP-656을 개발했다.
이바카프토는 버텍스의 연구진에 의해 발굴된 약물이며 미국, 유럽, 캐나다, 호주 등의 국가에서 특정 CFTR 유전자 변이를 보유한 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인됐다.
콘서트는 특정 변이를 보유한 낭성 섬유증 환자를 대상으로 CTP-656을 평가하는 임상 2상 시험을 진행 중이다. 버텍스는 이번 계약을 통해 콘서트의 다른 모든 낭성섬유증 연구들과 전임상 프로그램들에 대한 권리를 획득할 것이다.
낭성 섬유증은 CFTR 유전자의 변이로 인한 CFTR 단백질 결함 또는 결핍 때문에 발생하는 질환이다.
이러한 단백질 결함 또는 결핍은 폐를 포함한 다수의 장기들에 있는 세포를 향한 나트륨 및 수분 이동에 이상을 일으켜 비정상적인 점액 축적을 야기하며 이는 만성 폐 감염, 점진적인 폐 손상으로 이어질 수 있다. CFTR 유전자 변이는 약 2000여종이 있는 것으로 알려져 있다.
