미국의 카이트 파마(Kite Pharma)는 시험 중인 CAR-T 치료제 악시캅타진 실로루셀(axicabtagene ciloleucel, KTE-C19)이 ZUMA-1 임상시험에서 공격적인 유형의 비호지킨 림프종에 효과적인 것으로 나타나 연구 주목표가 달성됐다고 발표했다.
CAR-T 치료제는 암 세포 발견 및 사멸을 돕는 항체 성분을 더해지도록 환자 개인의 T세포를 유전적으로 변경해 만들어진다. 현재 노바티스, 블루버드 바이오 등 다수의 제약사들이 CAR-T 치료제를 개발 중이다.
비호지킨 림프종은 몸에서 비정상적인 림프구가 지나치게 많이 생성될 때 발생하며 림프절 부기, 발열, 도한, 가슴통증, 식욕부진 등의 증상이 나타난다.
카이트는 작년에 62명의 환자를 대상으로 이뤄진 중간 분석 결과 사망사건 3건이 보고되기는 했지만 이 약물이 비호지킨 림프종에 효과적인 것으로 나타났다고 밝힌 바 있다.
이번에 카이트는 임상시험에 참가한 모든 공격성 비호지킨 림프종 환자 101명을 대상으로 일차 분석이 실시됐으며 부작용으로 인한 추가적인 사망사건은 보고되지 않았다고 설명했다.
이 임상시험은 미만성 거대B세포 림프종 환자, 원발성 종격동 B세포 림프종 환자, 변형성 소포성 림프종 환자를 대상으로 진행됐다. 일차 평가변수인 객관적 반응률은 악시캅타진 실로루셀 1회 주입 이후 82%, 완전 반응률은 54%로 나타났다. 또한 치료 6개월째 객관적 반응률과 완전 반응률은 각각 41%와 36%로 분석됐다.
가장 흔한 3급 이상 이상사건으로는 빈혈증, 백혈구감소증, 호중구수 감소, 발열성 호중구감소증, 백혈구수 감소, 혈소판 감소증, 뇌병증, 림프구수 감소 등이 보고됐다.
로이터통신의 보도에 따르면 RBC 캐피털 마켓츠의 마이클 이 애널리스트는 예상보다 더 우수한 결과가 나왔다며 “신속한 FDA 승인을 뒷받침할 수 있을 만한 탄탄한 위험성-유익성 프로파일이 입증됐다”고 평가했다.
카이트는 올해 미국과 유럽에서 이 치료제를 승인받기 위한 신청서를 제출할 계획이라고 밝혔다. 투자은행 제프리스의 비렌 아민 애널리스트는 이 약물이 미국에서 올해 말에 신속 승인될 수 있을 것이라고 예상했다.
셀진과 제휴를 맺고 CAR T 치료제를 개발 중인 블루버드의 경우 소규모 임상시험에서 진행성 다발성 골수종 환자를 대상으로 약물을 시험한 결과 우려가 되는 부작용 없이 관해를 유도하는 것으로 나타났다고 발표한 바 있다.
반면 주노 테라퓨틱스는 지난 11월에 회사의 CAR-T 치료제 JCAR015을 투여 받은 백혈병 환자 5명이 중증 뇌부종으로 인해 사망했다고 발표했다. 주노는 카이트 파마의 임상 성공 소식이 전해진 뒤 작년 실적을 발표하면서 백혈병에 대한 JCAR015의 개발을 중단하기로 결정했다고 밝혔다.
