스위스 기반의 제약회사 로슈는 혈우병 분야에서 블록버스터급 제품이 될 잠재성이 있다고 전망되는 에미시주맙(emicizumab, ACE910)의 후기 임상시험에서 환자 사망사건이 보고됐다고 밝혔다.
현재 에미시주맙은 혈우병 A를 앓고 있으며 종래의 약물 효과를 제한하는 면역반응인 8인자 항체를 보유한 12세 이상의 환자를 대상으로 실시되는 HAVEN 1 임상시험을 통해 평가되고 있다.
로슈가 유럽 혈우병 컨소시엄(European Haemophilia Consortium)에 전달한 서한에 따르면 서로 별개의 중증 이상사례 2건을 경험한 환자가 있으며 이러한 이상사례가 사망으로 이어진 것으로 확인됐다.
이 환자의 경우 중증 직장 출혈이 발생했지만 수혈을 거부했으며 이후 기관 손상 진행과 관련된 합병증으로 알려져 있는 혈전성 미세혈관병증이 발생했다.
임상시험의 연구진은 이 약물이 환자 사망을 야기한 것은 아니라고 설명했지만 이미 작년에도 이상사례가 보고됐었기 때문에 새로운 중증 이상사례 발생 소식은 이 약물의 안전성 프로파일에 대한 우려를 높일 수 있다. 로슈는 HAVEN-1에서 연구목표가 달성될 경우 올해 안에 승인신청서를 제출할 계획이다.
이전에 관찰된 이상사례는 파탄성 출혈에 대한 구조 치료 용도로 사용되는 우회제제들과 함께 에미시주맙을 투여했을 때 발견됐다. 로슈는 HAVEN 1에서 사망한 환자에게도 활성 프로트롬빈 복합 농축액(aPCC) 같은 우회제제들이 사용됐다고 밝혔다.
로슈는 임상시험을 중지할 계획은 없으며 현재의 지침은 필요하지 않는 한 활성 프로트롬빈 복합 농축액 투여를 피하고 필요한 경우 가능한 최저용량으로 사용하는 것이라고 덧붙였다.
애널리스트들은 작년 12월에 로슈가 에미시주맙에 관한 긍정적인 효능 자료를 발표한 이후 기존의 약물에 비해 더 나은 투여 경로, 더 적은 투여 횟수, 향상된 효능 등의 이점 덕분에 블록버스터급 매출을 기록할 것이라고 전망했다. 에미시주맙이 승인될 경우 노보세븐(NovoSeven), 훼이바(Feiba) 같은 제품들과 경쟁하게 될 예정이다.
