브리스톨마이어스스퀴브와 이네이트 파마(Innate Pharma)가 시험 중인 리릴루맙(lirilumab)이 백혈병에 대한 중간 단계의 임상시험에서 유의한 효능이 입증되지 않은 것으로 나타났다.
이네이트는 고령의 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 단독 유지요법으로 리릴루맙의 효능을 평가한 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상 2상 EffiKIR 시험에서 백혈병 없이 생존한 기간인 무질병 생존기간에 관한 1차 효능 평가변수가 충족되지 않았다고 발표했다.
임상시험에서 치료그룹에 속한 환자들은 용량과 투여 간격이 다른 두 그룹으로 배정됐으며 나머지 환자들은 위약군으로 배정됐다. 분석 결과 무질병 생존기간 혹은 다른 효능 평가변수와 관련해 리릴루맙 투여군과 위약군 간에 통계적으로 유의한 차이가 관찰되지 않았다.
앞서 2015년 3월에는 이 임상시험에서 한 그룹에 대한 투여가 자료안전성모니터링위원회(DSMB)의 권고에 따라 중단된 바 있다. 당시 DSMB는 무질병 생존기간에 관한 목표가 달성되지 않을 것이라고 평가했다. 한편 약물 내약성과 관련된 문제는 발견되지 않았다.
이네이트는 현재 자료 분석을 계속 진행 중이며 향후 관련 학회를 통해 전체 임상시험 자료를 공개할 예정이라고 밝혔다.
리릴루맙은 현재 브리스톨마이어스스퀴브가 후원하는 6건의 임상시험에서 다양한 고형 종양 및 혈액학적 종양에 대해 니볼루맙(nivolumab) 같은 다른 제제와의 병용요법으로 평가되고 있다.
이네이트 파마의 최고의료책임자인 피에르 도디옹은 “이 유형의 질환이 매우 치료하기 어렵다는 점은 알고 있었지만 이러한 결과가 나와 실망스럽다”며 “자료를 완전히 이해하기 위해 계속 분석할 계획이다”고 밝혔다.
다만 “Effikir는 리릴루맙을 평가 중인 7건의 임상시험 중 1건에 불과하다”며 “리릴루맙은 다수의 적응증에 대한 광범위한 병용 프로그램을 통해 시험되고 있으며 작년에는 리릴루맙과 니볼루맙 병용요법이 효과적일 수 있다는 고무적인 결과가 발표된 바 있다”고 강조했다.
리릴루맙은 KIR2DL-1, KIR2DL-2, KIR2DL-3라는 저해수용체들과 리간드들 간의 상호작용을 억제해 체크포인트 억제제처럼 면역체계의 암 공격을 돕도록 만들어진 완전 인간 단클론항체다. 브리스톨마이어스스퀴브는 이네이트와 리릴루맙의 개발 및 상업화에 관한 독점적인 제휴를 맺고 있다.
