노바티스는 유럽 집행위원회가 보투비아(Votubia, 에베로리무스) 확산정을 이차성 전신발작을 동반하거나 동반하지 않는 결절성 경화증 연관 불응성 부분 발작을 앓고 있는 2세 이상의 환자를 위한 보조요법제로 승인했다고 발표했다.
보투비아는 유럽연합 28개국과 아이슬란드, 노르웨이에서 결절성 경화증 연관 불응성 부분 발작에 대한 치료제로 승인된 최초의 약물 치료제다.
노바티스 항암제사업부 브루노 스트리기니 CEO는 “이번 승인에 따라 가장 사람을 쇠약하게 만드는 결절성 경화증 징후 중 하나인 불응성 부분 발작에 시달리고 있는 환자들이 중요한 미충족 수요에 대응하는 새 치료대안을 갖게 됐다”고 말했다.
보투비아의 유럽 승인은 EXIST-3 임상 3상 연구에서 나온 효능 및 안전성 자료를 기반으로 이뤄졌다. 보투비아는 위약에 비해 결절성 경화증 연관 불응성 부분 발작 빈도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.
임상시험에서 치료그룹에 속한 모든 환자들은 보투비아 저농도 그룹과 고농도 그룹으로 나뉘어 18주의 기간 동안 1가지에서 3가지의 항-뇌전증 의약품과 함께 보투비아를 투여 받았다.
발작이 50% 이상 감소한 환자 비율은 위약군이 15.1%인 것에 비해 저농도 그룹은 28.2%, 고농도 그룹은 40.0%로 나타났다. 발작 빈도의 평균 감소비율은 위약군이 14.9%, 저농도 그룹이 29.3%, 고농도 그룹이 39.6%였다. 가장 흔한 이상사례로는 구내염, 설사, 비인두염, 상기도감염, 발열이 보고됐다.
결절성 경화증은 전 세계적으로 약 1백만 명이 앓고 있는 것으로 추산되고 있는 희귀한 유전질환이다. 이 질환은 뇌, 신장, 심장, 폐, 피부 등의 신체기관에 비암성 종양을 유발할 수 있으며 뇌전증, 자폐증, 인지장애, 행동장애, 정신질환 등을 야기할 수 있다.
유럽에서 에베로리무스 정제는 합병증 위험이 있지만 당장 수술이 필요하지는 않은 결절성 경화증 연관 신장 혈관근육지방종을 앓는 성인 환자를 위한 치료제로 승인된 바 있다. 또한 치료적 개입이 필요하지만 수술을 받을 수 없는 결절성 경화증 연관 뇌실막밑거대세포성상세포종 환자를 위한 치료제로 정제와 확산정이 승인됐다.
미국을 포함한 다수의 국가들에서 에베로리무스는 아피니토(Afinitor)라는 제품명으로 승인됐다.
