로슈의 자회사 제넨텍은 악템라(Actemra, 토실리주맙)를 미국에서 거대세포 동맥염에 대한 치료제로 승인받기 위해 제출한 보충적 생물학적제제 허가신청서가 접수됐으며 우선검토 대상으로 지정됐다고 발표했다.
미국 식품의약국은 거대세포 동맥염 환자를 대상으로 악템라를 평가한 임상 3상 GiACTA 연구에서 나온 긍정적인 결과를 토대로 우선 검토 지정을 결정했다.
임상 3상, 글로벌, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조군 연구인 GiACTA는 거대세포 동맥염에 대해 실시된 역대 최대 규모의 임상시험이다. 이 연구에는 총 251명의 환자들이 등록됐으며 52주째에 1차 및 2차 평가변수가 분석됐다.
시험 결과 초기에 6개월 동안 악템라와 스테로이드 계열 글루코코르티코이드(glucocorticoid)를 병용할 경우 6개월 혹은 12개월 동안 스테로이드 감량(taper) 요법만 사용한 것보다 더 효과적으로 관해가 지속되는 것으로 나타났다.
최고의료책임자이자 글로벌제품개발부 대표 산드라 호닝 박사는 “지난 50여 년 동안 새로운 치료제가 없었던 질환인 거대세포 동맥염에 대한 긍정적인 연구 결과는 미충족 수요가 있는 환자를 도우려는 제넨텍의 헌신을 입증한다”고 말했다.
또 “신청서를 우선 검토 대상으로 분류한 FDA의 결정을 환영하며 가능한 한 빨리 이 의약품을 환자들에게 제공하기 위해 FDA와 밀접히 협력할 계획”이라고 덧붙였다.
우선 검토는 중증 질환에 대한 치료의 안전성과 효능을 유의하게 개선시킬 가능성이 있는 의약품에 지정되며 검토기간이 10개월에서 6개월로 단축된다. 이 신청서에 대한 처방의약품신청자비용부담법(PDUFA) 발효일은 7월 말일 것이라고 예상되고 있다.
제넨텍은 작년 10월에 악템라가 거대세포 동맥염에 대한 획기적 치료제로 지정됐다고 발표한 바 있다. 획기적 치료제는 중증 질환에 대한 임상적 유익성을 나타내는 초기 시험 결과가 나온 의약품의 개발 및 검토를 신속하게 진행하고 환자들이 이러한 의약품에 가능한 한 빨리 접근할 수 있도록 돕기 위한 제도다.
광범위하고 다양한 징후, 증상 때문에 진단이 어렵다고 알려진 거대세포 동맥염은 심각한 두통, 턱 통증, 시각장애를 유발할 수 있으며 치료하지 않을 경우 실명, 대동맥류, 뇌졸중으로 이어질 수 있는 질환이다.
거대세포 동맥염에 대한 치료에는 시력손상 등을 막는데 효과적인 응급 치료대안인 고용량의 스테로이드가 사용되지만 스테로이드는 종종 질병 조절 상태를 장기간 유지시키지 못하는 문제가 있다.
악템라는 인간화 인터류킨-6 수용체 길항제이며 미국에서 류마티스 관절염 및 소아 특발성 관절염 치료제로 승인된 제품이다.
