엘러간과 게데온 리히터(Gedeon Richter)는 자궁근종 때문에 비정상적인 출혈을 겪고 있는 여성을 대상으로 울리프리스탈 아세테이트(ulipristal acetate)의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험의 2번째 연구인 Venus II에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다. 두 회사는 올해 하반기에 미국에서 승인신청서를 제출할 계획이다.
엘러간의 연구개발부문 최고책임자인 데이비드 니콜슨은 “Venus I에서 나타난 효능 및 안전성 프로파일을 뒷받침하는 긍정적인 결과가 나와 기쁘다”고 말했다.
또 “엘러간은 미충족 수요에 대응하는 치료제를 발견, 개발, 발매하고 의료체계에 유의한 가치를 전달하기 위해 노력하고 있다”며 “이 임상 3상 시험 결과를 통해 미국에서 자궁근종 환자를 위한 첫 경구 치료대안을 제공할 수 있을 것이라고 확신하고 있다”고 강조했다.
이 임상시험에는 432명의 환자들이 등록돼 162명과 157명이 각각 울리프리스탈 아세테이트 5mg 치료군과 10mg 치료군, 113명이 위약군으로 무작위배정됐다. 임상시험 결과 모든 공동 1차 평가변수 및 2차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다.
공동 1차 평가변수는 자궁 출혈이 없는 환자 비율과 첫 코스인 12주의 치료기간 동안 자궁출혈이 없는 기간이었다. 10mg 치료군과 5mg 치료군 중 출혈이 없는 것으로 확인된 환자 비율은 각각 54.8%와 42.0%로 나타났으며 이에 비해 위약군은 0%였다.
또한 10mg 치료군 중 55.4%와 5mg 치료군 중 34.6%가 첫 코스의 치료 시작 후 10일 이내에 출혈이 없어진 것으로 관찰된 것에 비해 위약군은 0%였으며 두 번째 코스 때 출혈이 없는 것으로 확인된 비율은 10mg 치료군이 57.3%, 5mg 치료군이 40.5%, 위약군이 8%였다.
UFS-QOL 설문검사를 통해 증상 및 삶의 질이 개선됐다고 응답한 환자 비율은 10mg 치료군이 56.7%, 5mg 치료군이 48.3%, 위약군이 13.0%였다.
가장 흔한 부작용으로는 안면홍조, 두통, 피로, 구역 등이 보고됐다.
게데온 리히터의 연구책임자인 이슈트반 그레이너 박사는 “자궁근종 증상을 겪고 있는 환자를 대상으로 실시된 또 다른 임상 3상 시험에서도 울리프리스탈 아세테이트가 이 질환에 시달리고 있는 여성들에게 유망한 치료제가 될 수 있는 것으로 나타난 점은 매우 고무적이다”고 덧붙였다.
투자은행 크레디트스위스의 애널리스트들은 이 약물의 전 세계 매출액이 2020년에 12억5000만 달러를 기록할 수 있을 것이라고 전망했다.
현재 다른 제제의 울리프리스탈은 응급피임약으로 시장에서 판매되고 있다. 유럽에서는 2012년에 중등도 및 중증 자궁근종 증상에 대한 수술 전 보조요법제로 승인된 이후 작년 1월에는 장기적인 질병 관리를 위해 간헐적으로 사용할 수 있도록 승인된 상태다.
