바이오젠은 임상 3상 ENDEAR 연구에서 스핀라자(Spinraza, 뉴시너센)가 유아 척수성 근위축증 환자의 사망 위험 혹은 영구적으로 환기요법을 받게 될 위험을 통계적으로 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다고 발표했다.
이 연구 자료는 영국소아신경학협회 연례회의에서 공개됐다. 스핀라자는 작년 말에 미국에서 소아 및 성인 척수성 근위축증 환자를 위한 치료제로 승인된 의약품이다.
바이오젠은 작년 8월에 ENDEAR 연구의 중간 분석 결과 운동발달 이정표 반응자 비율에 관한 1차 평가변수가 충족됐다고 밝힌 바 있다.
바이오젠은 긍정적인 중간 분석 결과에 따라 이 임상시험을 조기에 종료하고 모든 참가자들이 개방표지 연장연구를 통해 스핀라자로 치료받을 수 있게 했다. 이번에 발표된 자료는 연구종료 시점의 분석결과이며 중간 분석에 포함되지 않았던 결과까지 포함됐다.
바이오젠 임상개발부문 수석의료책임자 윌든 파웰 박사는 “ENDEAR 연구가 긍정적인 중간 결과를 토대로 조기에 종료됐음에도 불구하고 스핀라자로 치료받은 유아 환자 중 상당수가 생존했으며 영구 환기요법이 필요하지 않은 상태인 것으로 확인됐다”며 “이러한 자료는 스핀라자가 이 파괴적인 질환을 앓고 있는 환자들에게 미칠 수 있는 영향을 추가로 보여준다”고 설명했다.
또 “미국에서 이번 주부터 이미 스핀라자로 치료를 받기 시작한 환자들이 있다는 점은 고무적인 일이며 다른 전 세계 환자들에게도 가능한 한 빨리 스핀라자를 제공하기 위해 각국 규제당국들과 협력할 계획이다”고 덧붙였다.
ENDEAR는 영아 발병형 척수성 근위축증 환자를 대상으로 실시된 무작위배정, 이중맹검, sham-대조군 연구이며 연구종료 효능 분석에는 중간 분석 이후 최종적으로 방문한 모든 환자들이 포함됐다.
분석 결과 스핀라자는 사망 혹은 영구 환기요법 위험을 47%가량 감소시키는 것으로 나타났다. 연구종료 분석에서 치료받지 않은 환자그룹 중 68%가 사망하거나 영구 환기요법이 필요하게 된 것으로 집계된 것에 비해 스핀라자 치료군에서 사망하거나 영구 환기요법을 받게 된 환자 비율은 39%로 나타났다.
스핀라자는 긍정적인 안전성 프로파일이 입증됐으며 가장 흔한 부작용으로는 호흡기 사건 및 변비 등이 보고됐다. 추가적인 분석 결과는 향후 다른 학회 회의를 통해 발표될 예정이다.
바이오젠은 안티센스 치료분야의 선도기업인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)로부터 스핀라자를 개발, 제조, 판매할 수 있는 권리를 획득했다. 스핀라자는 현재 유럽과 일본, 캐나다, 호주에서 승인 검토 단계에 있다.
