미국 식품의약국이 우선검토 절차를 통해 바이오젠의 소아 및 성인 척수성 근위축증 치료제 스핀라자(Spinraza, 뉴시너센)를 승인했다.
스핀라자는 영유아의 가장 주된 유전적 사망원인이고 점진적이고 쇠약성 근력저하가 특징인 척수성 근위축증에 대한 최초의 치료제다.
위약대조 임상시험인 ENDEAR 연구 자료에 따르면 스핀라자로 치료받은 영아형 척수성 근위축증 환자들은 치료받지 않은 참가자들에 비해 운동기능이 임상적으로 유의미하게 개선되고 유지된 것으로 나타났다. 또한 스핀라자로 치료받은 환자그룹은 더 높은 생존율을 보였다.
개방표지 연구들에서는 스핀라자로 치료받은 환자 중 일부가 도움을 받지 않고 앉거나 일어서거나 걸을 수 있으며 이 상태가 유지된 것으로 관찰됐다.
이 환자들은 치료를 받지 않았다면 이러한 상태에 도달하지 못했을 것이라고 추정됐다. 이 연구들에서 도출된 자료는 척수성 근위축증 환자에 대한 스핀라자의 효과를 입증하면서 조기 치료의 필요성을 뒷받침한다.
바이오젠의 조지 A. 스캥고스 최고경영자는 “스핀라자는 척수성 근위축증 커뮤니티에게 새로운 희망을 전달하며 바이오젠이 최첨단 과학을 활용해 파괴적이고 삶을 바꿔놓는 질환을 겪는 환자들의 생존에서 유의미한 차이를 만든다는 임무를 이행하고 있다는 점을 보여준다”고 말했다.
스핀라자의 승인은 170명 이상의 환자들을 대상으로 실시된 다수의 임상시험들에서 나온 긍정적인 결과를 토대로 이뤄졌다.
이 자료에는 유아형 및 증상전, 증상성의 1형, 2형, 3형 척수성 근위축증 환자에 대한 연구결과가 포함돼 있다.
바이오젠은 안티센스 치료 분야의 선도기업인 아이오니스 파마슈티컬스로부터 스핀라자를 개발, 제조, 판매할 수 있는 권리를 획득했다.
FDA의 승인에 따라 아이오니스는 6000만 달러의 단계별 지급금을 받으며 향후 매출에 따른 로열티도 받을 수 있게 됐다.
바이오젠은 현재 유럽의약품청도 신속심사 절차 하에 스핀라자를 검토 중이라고 밝히며 일본, 캐나다, 호주 등 다른 국가들에서는 내년 중에 승인 신청할 계획이라고 덧붙였다.
로이터통신의 보도에 따르면 스핀라자의 연매출은 최대 20억 달러에 달할 것이라고 전망되고 있다.
