로슈의 자회사 제넨텍은 혈우병 A를 앓고 있으며 제VIII인자 항체를 보유하고 있는 12세 이상의 환자를 위한 예방요법으로 에미시주맙(emicizumab, ACE910)을 평가한 임상 3상 HAVEN 1 연구에서 일차 평가변수가 충족됐다고 발표했다.
이 임상시험에서 에미시주맙 예방요법을 받은 환자들은 예방요법을 받지 않은 환자들에 비해 출혈 횟수가 통계적으로 유의하게 감소한 것으로 나타났다.
또한 에미시주맙 예방요법을 받은 환자 중 과거 우회제제를 투여 받은 경험이 있는 환자들과의 출혈률 비교 등을 포함한 2차 평가변수들도 모두 충족된 것으로 확인됐다. 가장 흔한 이상사례로는 주사부위반응이 보고됐다.
로슈 최고의료책임자 산드라 호닝 박사는 “제8인자 대체요법의 효과를 줄이거나 효과가 없게 만드는 항체 발생은 혈우병 A 치료를 진행하는데 있어 가장 어려운 점 중 하나이며 환자들을 장기적인 관절 손상을 유발할 수 있는 반복적인 출혈 및 치명적인 출혈 위험에 처하게 한다”고 말했다.
또 “첫 주요 임상시험에서 에미시주맙 예방요법이 치료하기 어려운 상태인 환자들의 출혈 횟수를 유의하게 감소시키는 것으로 나타나 기쁘다”고 하며 “보건당국들과 협력해 가능한 한 빨리 이 치료제를 혈우병 커뮤니티에게 제공할 것”이라고 덧붙였다.
연구 도중 중증 부작용으로는 혈전색전성 사건이 2건, 혈전성 미세혈관병증 2건이 보고됐다. 이러한 부작용들은 에미시주맙 예방요법을 받고 추가적으로 파탄성 출혈을 치료하기 위한 프로트롬빈 복합 농축물을 투여 받은 환자들에서 발생했다.
혈전색전성 사건 중 항응고 치료가 필요한 경우는 없었으며 환자 1명은 에미시주맙 치료를 재개했다. 혈전성 미세혈관병증 사례들도 완전히 해결됐으며 1명의 환자가 치료를 재개했다.
자세한 연구결과는 향후 관련 학회 회의를 통해 공개될 예정이다.
