애브비는 유럽 집행위원회가 벤클릭스토(Venclyxto, 베네토클랙스)를 치료하기 어려운 유형의 만성 림프구성 백혈병 환자를 위한 단독요법제로 조건부 승인했다고 발표했다.
벤클릭스토는 B세포 수용체 경로 억제제가 적합하지 않거나 치료에 실패한 경험이 있는 17p 결손 혹은 TP53 변이가 있는 성인 만성 림프구성 백혈병 환자 혹은 화학면역요법과 B세포 수용체 경로 억제제로 치료에 실패한 17p 결손 혹은 TP53 변이 성인 만성 림프구성 백혈병 환자를 위한 치료제다.
집행위원회는 BCL-2 단백질 기능을 선택적으로 억제하는 이 의약품을 1일 1회 경구 복용하는 계열 최초의 신약으로 승인했다. BCL-2는 만성 림프구성 백혈병 세포를 포함해 세포 자연사를 막는 것으로 알려져 있다.
애브비는 로슈의 자회사 제넨텍과 손을 잡고 벤클릭스토를 개발했으며 미국에서는 두 회사가 공동으로 판매, 미국 외 국가에서는 애브비가 판매를 맡기로 합의했다.
애브비의 리처드 곤잘레스 최고경영자는 “벤클릭스토의 유럽 승인은 유럽 내 만성 림프구성 백혈병 환자들에게 중요한 진전”이라고 말했다.
또 “애브비는 BCL-2 활성을 억제하는 방법을 연구하는데 있어 선도적인 역할을 담당한 결과 유럽에서 최초의 BCL-2 억제제를 승인받았다”며 “벤클릭스토는 미충족 수요가 있는 분야에 대한 암 치료제를 개발하겠다는 약속을 이행하는 것”이라고 덧붙였다.
만성 림프구성 백혈병은 보통 느리게 진행되는 골수 및 혈액의 암이며 염색체 17의 일부가 유전적으로 변이된 17p 결손은 치료경험이 없는 만성 림프구성 백혈병 환자 10명 중 3명꼴로 발견되며 재발성 혹은 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자 중에는 약 30~50%를 차지한다. TP53 변이는 치료경험이 없는 환자 중 8~15%, 불응성 환자 중 35~50%를 차지한다. 17p 결손 혹은 TP53 변이를 보유한 환자들은 종종 예후가 더 나빠지며 현재의 표준치료법으로는 평균 기대수명이 2~3년에 불과하다.
집행위원회의 조건부 시판허가는 한정된 연구 자료로 인한 위험보다 신약의 조기 승인을 통한 유익성이 더 높은 미충족 의료수요가 있는 분야의 의약품에 대해 이뤄지는 승인이며 제조사는 승인 이후에 확증적인 자료를 제출해야 한다.
벤클릭스토 임상시험 프로그램을 진행하는 독일 울름대학교의 슈테판 스틸겐바우어 박사는 “임상시험 프로그램 결과 벤클릭스토는 치료경험이 없는 17p 결손 만성 림프구성 백혈병 환자와 B세포 수용체 억제제로 실패한 경험이 있는 환자에서 상당한 수준의 전체 반응률을 보이는 것으로 나타났다”고 말했다. “지난 수년 동안 유럽 환자들을 위한 의미 있는 진전이 이뤄지고 있기는 하지만 여전히 새로운 대안이 필요한 상황이다”고 덧붙였다.
유럽의약품청은 벤클릭스토를 다발성 골수종, 미만성 거대B세포 림프종, 만성 림프구성 백혈병, 급성 골수성 백혈병에 대한 희귀의약품으로 지정한 상태다.
