존슨앤존슨의 자회사 얀센 리서치앤디벨롭먼트는 조혈모세포 혹은 골수 이식 이후 발생할 수 있는 만성 이식편대숙주질환 환자를 대상으로 이브루티닙(ibrutinib, 임브루비카)을 평가한 임상 2상 시험에서 유망한 결과가 나왔다고 발표했다.
이 임상시험에서 이브루티닙으로 치료받은 환자들의 전체 반응률은 67%로 나타났으며 환자들의 증상 중증도가 줄어들어 임상적으로 의미 있고 지속적인 효과가 입증됐다. 이 연구결과는 미국혈액학회 연례회의에서 공개됐다.
임브루비카는 얀센 바이오텍과 애브비의 자회사 파마사이클릭스가 공동으로 개발 및 판매 중인 브루톤스 티로신 키나제(BTK) 억제제다.
이 임상시험에서는 전신요법제로 치료에 실패한 경험이 있는 42명의 환자들을 대상으로 평균 14개월 동안 추적관찰한 결과 이브루티닙에 반응을 보인 환자 중 약 3분의 1정도는 완전관해에 도달했으며 이러한 완전 관해 혹은 부분 관해를 보인 환자들 중 71%에서 최소 5개월 이상의 지속적인 반응이 나타난 것으로 확인됐다.
또한 반응을 보인 환자 중 61%는 임상적으로 의미 있는 증상 개선효과를 경험했으며 62%의 환자들은 스테로이드 용량을 하루 최대 0.15mg/kg가량 줄일 수 있었다고 한다.
연구를 진행한 스탠퍼드대학교의 데이비드 미클로시 박사는 “스테로이드 내성 만성 이식편대숙주질환 환자들은 병이 조절되지 않을 경우 치명적일 수 있기 때문에 효과적인 새 치료제가 시급히 필요하다”고 말하며 “이러한 자료는 이브루티닙이 이식 후 합병증을 관리하기 위한 새로운 접근법을 제공할 수 있다는 것을 보여주는 유망한 결과”라고 설명했다.
이식편대숙주질환은 동종이계 조혈모세포 혹은 골수 이식 이후 기증자의 면역세포가 환자의 몸을 공격하면서 발생하는 질환이다. 증상으로는 피부질환, 탈모, 구강건조증, 눈자극감, 중증 폐손상 혹은 간손상 등이 나타날 수 있다.
현재 1차 코르티코스테로이드 치료에 실패하고 추가적인 치료제가 필요한 활성 만성 이식편대숙주질환를 위해 미국 FDA가 승인한 치료제는 없는 실정이다. 만성 이식편대숙주질환 환자들은 대개 면역체계를 억제하는 전신성 스테로이드 약물인 당질코르티코이드를 처방받는데, 이러한 약물은 중증 감염증 위험을 높일 수 있다.
얀센 항암제사업부의 마크 와일거스트는 “이브루티닙이 혈액학적 종양 외에 다른 질환도 치료할 수 있는 것으로 나타나 기쁘다”고 밝히며 “향후 임상 3상 시험에서는 이브루티닙을 이 질환에 대한 1차 요법제로도 평가할 계획이다”고 덧붙였다.
미국 FDA는 지난 6월에 이브루티닙을 1가지 이상의 전신요법제로 치료에 실패한 만성 이식편대숙주질환 환자를 위한 획기적 치료제 및 희귀의약품으로 지정했다.
